#Denali Therapeutics сообщает о положительных данных DNL310 в исследовании синдрома охотника на средней стадии 26 июля 2021 г. 00:42 по восточному времени Denali Therapeutics Inc. (DNLI) Denali Therapeutics Inc. $DNLI) Denali Therapeutics (NASDAQ: DNLI ) объявляет о дополнительных положительных промежуточных данных из исследования фазы 1/2, оценивающего ETV: IDS (DNL310) для лечения как центральной нервной системы (ЦНС), так и периферических проявлений синдрома Хантера (MPS II). Все пациенты получали еженедельные внутривенные дозы DNL310 после перехода с заместительной терапии ферментом идурсульфазой в день 1 исследования. Результаты для когорт A и B показали, что после перехода с идурсульфазы на DNL310 уровни гепарансульфата в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) нормализовались у всех проанализированных пациентов (n = 15), при этом быстрый ответ наблюдался у большинства пациентов (n = 12). ) к 7 неделе, что согласуется с пересечением ГЭБ DNL310 и активностью в тканях ЦНС. Быстрая нормализация содержания гепарансульфата в спинномозговой жидкости при режимах низких доз предполагает, что скрещивание ГЭБ с транспортным средством Денали было надежным и эффективным. Более того, наблюдаемое снижение уровня гепарансульфата в моче и сыворотке соответствовало улучшению периферической активности DNL310. Данные шкал Global Impression of Change свидетельствуют о клиническом улучшении общих симптомов MPS II, когнитивных способностей, поведения и физических способностей. Данные исследовательских биомаркеров продемонстрировали снижение лизосомальных липидных биомаркеров в спинномозговой жидкости, которое согласуется с улучшением лизосомальной функции; и высокая вариабельность исследовательского биомаркера нейрофиламента (Nf-L) наблюдалась до и после лечения. Профиль безопасности при дозе до 43 недель оставался совместимым со стандартной терапией заместительной ферментной терапии. DNL310 в целом хорошо переносился, при этом наиболее частыми побочными эффектами, возникающими при лечении, были реакции, связанные с инфузией. Исследование продолжается без изменений по рекомендации независимого комитета по мониторингу данных 9 июля 2021 года. Основываясь на этих данных, Denali ускоряет усилия по инициированию ключевого исследования фазы 2/3 в первом полугодии 2022 года. Синдром Хантера (MPS II) - редкое нейродегенеративное заболевание