Хэштег #regenxbio | Тинькофф Инвестиции Пульс

Inc. ( NASDAQ: ), биотехнологическая компания, занимающаяся генной терапией, объявила в среду новые данные, подтверждающие ключевую программу для RGX-121, его кандидата на генетическое заболевание синдром Хантера. Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, представляет собой редкое заболевание, вызванное дефицитом лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S). В открытое исследование были включены мальчики с МПС II в возрасте от четырех месяцев до пяти лет. Промежуточные данные исследования фазы I/II/III CAMPSIITE показали дозозависимое снижение ключевых биомаркеров активности фермента I2S, называемых CSF GAG, у большего числа пациентов в течение более длительного времени, чем было объявлено ранее, сообщила компания. RGNX добавил, что четырнадцать пациентов, которым вводили RGX-121, показали, что однократная генная терапия хорошо переносилась во всех трех когортах без серьезных побочных эффектов, связанных с приемом препарата. «Мы считаем, что данные подтверждают наш план как можно быстрее продвигать RGX-121 с использованием ускоренного пути утверждения с целью предоставления столь необходимого нового варианта лечения для сообщества MPS II», — отметил Стив Пакола, главный медицинский директор. компания.

❇️ {$NVTA} объявила сегодня, что небольшая группа инвесторов во главе с SB Management, дочерней компанией Softbank Group Corp., проведет инвестирование 1,15 миллиарда долларов в конвертируемые старшие облигации для поддержки будущих инициатив роста компании. 📌 ➕ 🟢📈 {$NVTA} Аналитик Oppenheimer Кевин ДеГитер повысил рейтинг Invitae до «лучше рынка» с целевой ценой $48. ☑️Аналитик Morgan Stanley Мэтью Харрисон отметил, что Passage Bio подала петицию на рассмотрение после выдачи гранта, оспаривая патентоспособность патента AAV9, срок действия которого в настоящее время истекает в сентябре 2024 года. Аналитик заявил, что не думает, что эта проблема патентоспособности имеет какое-либо значение для другого патента Regenxbio AAV9, который распространяется на Zolgensma, лицензия на который принадлежит Novartis . Аналитик, сказал, что продолжит отслеживать «этот и другие споры», связанные с патентами . Regenxbio имеет рейтинг «перевес» и целевую цену $62 . 🦠❇️ Vir Biotechnology объявляет о новом доклиническом исследовании, демонстрирующем, что VIR-7831 сохраняет нейтрализующую активность против калифорнийского варианта SARS-CoV-2 - Данные добавляют к растущему количеству доклинических доказательств, демонстрирующих, что VIR-7831 поддерживает активность против всех известных циркулирующих вызывающих обеспокоенность вариантов - 📌 ❇️🦠Moderna получила одобрение FDA на заполнение флаконов с вакциной до 15 доз по сравнению с 10 дозами ранее. Компания заявила, что планирует начать поставки флаконов с 15 дозами в течение нескольких недель. ❇️🇺🇸🦠 Health объявила о доступности тестирования на антитела к COVID-19 в центрах MinuteClinic по всей стране Тест в месте оказания медицинской помощи может помочь определить, был ли пациент ранее инфицирован COVID-19, и результаты будут доступны в течение 15 минут. Тест на антитела к COVID-19 не предназначен для диагностики текущей инфекции. MinuteClinic - это розничная медицинская клиника CVS Health, имеющая около 1100 точек в избранных аптеках CVS в 33 штатах и Вашингтоне, округ Колумбия. ❇️🤝Фонд n-Lorem объявил о новом партнерстве с Ultragenyx Pharmaceutical . Новое сотрудничество с и ее генеральным директором и основателем, доктором Эмилем Каккисом, поддерживает миссию n-Lorem - дать немедленную надежду и быстрое лечение нуждающимся пациентам с ультра-редкими заболеваниями, сказали компании. “От имени пациентов, которых мы обслуживаем, я благодарю доктора Эмиля Каккиса и Ultragenyx за их щедрую поддержку,и я с нетерпением жду возможности работать с Эмилем и его командой в Ultragenyx, чтобы бесплатно и на всю жизнь предлагать лечение пациентам с ультра-редкими заболеваниями “, - сказал д-р Стэнли Т. Крук, основатель, генеральный директор и председатель n-Lorem Foundation. Ultragenyx присоединяется к Ionis Pharmaceuticals , Biogen Charles River Labs , Covance by Labcorp и Корейскому институту токсикологии (KIT) в качестве отраслевых партнеров, поддерживающих наши усилия в n-Lorem. Мы надеемся на сотрудничество с другими медицинскими компаниями в будущем » ✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен. Всем добра и успешных инвестиций!

объявляет о дополнительных положительных промежуточных данных фазы I / IIa и данных долгосрочного наблюдения за RGX-314 для лечения влажной AMD RGX-314 при субретинальной доставке по-прежнему хорошо переносится при всех уровнях доз Положительные промежуточные обновления из когорт 4 и 5 через 1,5 года после введения RGX-314 Долгосрочный и стойкий эффект лечения в течение трех лет продемонстрирован в когорте 3 ATMOSPHERE ™, первое из двух запланированных основных испытаний RGX-314, активно и подает заявку REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) представила на конференции по ангиогенезу, экссудации и дегенерации 2021 дополнительные положительные промежуточные данные из когорт 4 и 5 своего исследования RGX-314 фазы I / IIa по лечению влажной возрастной дегенерации желтого пятна (влажные AMD) и Cohort 3 из своего исследования Long-Term Follow-Up (LTFU). RGX-314 - потенциально лучшая в своем классе одноразовая генная терапия для лечения влажной AMD. «Продолжительная стойкость лечебного эффекта до трех лет после введения RGX-314 подчеркивает потенциал RGX-314 в качестве одноразового варианта лечения пациентов с влажной ВМД. Результаты исследования фазы I / IIa RGX-314 с использованием субретинальные роды проинформировали ключевые элементы дизайна нашей основной программы, в которой мы планируем провести два рандомизированных, хорошо контролируемых клинических испытания с участием примерно 700 пациентов », - сказал Стив Пакола , доктор медицины, главный медицинский директор REGENXBIO. 📌 ✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен. Всем добра и успешных инвестиций!

объявила, что дополнительные положительные промежуточные данные от в общей сложности восьми пациентов в когортах 1 и 2 продолжающегося исследования фазы I / II RGX-121 для лечения пациентов в возрасте до 5 лет с диагнозом мукополисахаридоз типа II, также известного как Хантер Синдром, будет представлен на 17-м ежегодном МИРОВОМ симпозиуме. «Мы рады сообщить о дополнительных положительных данных по когортам 1 и 2 нашего продолжающегося исследования фазы I / II RGX-121. Данные от восьми пациентов, которым на сегодняшний день были введены дозы, по-прежнему демонстрируют обнадеживающий профиль безопасности RGX-121 и подчеркивают потенциал RGX-121 для восстановления биологической активности ферментов и улучшения результатов у пациентов с МПС II ", - сказал Стив Пакола, доктор медицины, главный медицинский директор REGENXBIO. «Мы с нетерпением ждем включения пациентов в когорту 3 с более высоким уровнем дозы RGX-121,которое мы ожидаем начать в первом квартале 2021 года ».« Согласованные данные о биомаркерах и обновления нейрокогнитивного развития от пациентов в исследовании RGX-121 убедительны, особенно данные от пациентов, которые не получали заместительную ферментную терапию до включения в исследование. исследование ", - сказал д-р Роберто Джульяни, профессор кафедры генетики, UFRGS, Медицинская генетическая служба, HCPA, Порту-Алегри, Бразилия." Эти пациенты продемонстрировали снижение уровня ГАГ в моче, повышение уровня фермента I2S в плазме и один пациент показал уменьшение размеров печени и селезенки через несколько месяцев после приема RGX-121, предполагая, что RGX-121, доставленный в ЦНС, потенциально может принести пользу пациентам за пределами ЦНС.Я воодушевлен этими результатами и с нетерпением жду дальнейших оценок и развития этой программы ». ✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен. Всем добра и успешных инвестиций!