#Rhythm Pharma ( NASDAQ:
$RYTM ) сообщила в понедельник , что пациенты с редким генетическим заболеванием, называемым синдромом Бардета-Бидля, и ожирением продемонстрировали клинически значимое улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, при тестировании его терапии сетмеланотидом в фазе 3. испытание.
Компания сообщила, что около 20 пациентов с синдромом Барде-Бидля и ожирением сообщили о клинически значимых улучшениях по многим показателям качества жизни, связанным со здоровьем, после 52 недель лечения сетмеланотидом.
Синдром Барде-Бидля — редкое генетическое синдромальное заболевание с различными симптомами, которые развиваются с течением времени, включая нарушения зрения, заболевания почек, полидактилию, генитальные аномалии, когнитивные нарушения, гиперфагию и раннее начало тяжелого ожирения, возникающее в результате нарушения гипоталамуса редкого меланокортина. -4 рецепторный путь.