💊 Разбор фармы $BMRN (BioMarin Pharmaceutical) 30.06.23 — PDUFA Лекарство — ROCTAVIAN (BLA) Болезнь — Гемофилия А О компании Американская биотехнологическая компания, занимающаяся преобразованием жизни с помощью генетических открытий. Капитализация —  17,2 млрд Продукты и пайплайн Одобрено несколько препаратов, в разработке находится еще большое количество Ознакомиться с полным списком можно тут и тут О лекарстве и болезни Гемофилия А – это наследственное заболевание, связанное с врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. На эту форму приходится до 80 % случаев всех случаев гемофилии. Из-за нарушения свертываемости крови больные всю жизнь вынуждены принимать препараты во избежание внешних и внутренних кровотечений. Примерно у 1 из 10 000 человек наблюдается гемофилия А. Европейская комиссия выдала условное разрешение на продажу ROCTAVIAN 24 августа 2022 года. После однократного использования данного препарата пациент выздоравливает, однако с годами болезнь может снова появиться в легкой степени тяжести. Стоит учитывать, что ROCTAVIAN можно использовать только 1 раз.  Именно по причине недостаточной ясности продолжительности терапевтического эффекта его выход на рынок сопровождался рядом препятствий. Препарат в США будет стоить около 3 млн $, что делает его одним из самых дорогих в мире. По итогам второго года исследования выяснилось, что Roctavian уменьшил показатель годовой частоты кровотечений на 85% Побочные эффекты Чаще всего наблюдались легкие побочные эффекты: рост уровня ферментов печени в легкой или умеренной степени без долгосрочных последствий, а также реакции на внутривенное вливание препарата. Иногда отмечались головные боли, тошнота, утомляемость или боль в суставах. Конкуренты Препарат от ROCHE (внебиржа), который нужно постоянно принимать #spacepharm #bmrn

💊 Разбор фармы $ICPT (Intercept Pharmaceuticals) 22.06.23 — PDUFA Лекарство — OCALIVA (обетихолевая кислота) - (РЕГЕНЕРАТИВ) Болезнь — Фиброз вследствие неалкогольного стеатогепатита (NASH) О компании Биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и продаже новых препаратов для лечения невирусных заболеваний печени на основе запатентованных компанией химических производных желчных кислот Капитализация —  472 млн Продукты и пайплайн В разработке несколько лекарств. Единственный одобренный препарат — Ocaliva, который уже одобрен для лечения другого заболевания. Ознакомиться с полным списком можно по ссылке О лекарстве и болезни Неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) - серьезное прогрессирующее заболевание печени, вызванное избыточным накоплением жира в печени, которое вызывает хроническое воспаление, приводящее к прогрессирующему фиброзу (образованию рубцов), который может привести к циррозу, возможной печеночной недостаточности, раку и смерти. Прогрессирующий фиброз связан со значительно более высоким риском заболеваний печени и смертности у пациентов с НАСГ. Неалкогольный стеатогепатит (NASH) диагностируется чаще всего у женщин в возрасте от 40 до 60 лет, многие из которых страдают ожирением, сахарным диабетом II типа или гиперлипидемией, но может встречаться во всех возрастных группах и у обоих полов. 19 мая Adcom проголосовал против препарата Конкуренты В настоящее время не существует лекарств, одобренных для лечения НАСГ #spacepharm #icpt

💊 Разбор фармы $CHRS (Coherus BioSciences) 23.12.22 — PDUFA (дата рассмотрения и принятия решения FDA) Лекарство — Toripalimab (Повторно поданная BLA) Болезнь — Рак носоглотки (Назофарингеальная карцинома) (NPC) О компании Биофармацевтическая компания, которая занимается исследованиями и разработкой имуннотерапевтических средств для лечения рака. Капитализация — 568 млн. (небольшая капитализация, как правило, потенциальный признак большой волатильности). Продукты и пайплайн (одобренные и в процессе разработки) У компании много лекарств изучается, 3 препарата уже одобрены, а два продаются. (как правило, это говорит о том, что компания уже генерирует определённую прибыль и, к примеру, при отказе в одобрении это может не так сильно сказаться на котировках). О лекарстве и болезни Права на это лекарство получены от шанхайской компании. В Китае препарат уже одобрен для лечения этого и другого заболевания (меланома). В США заболевание очень редкое, но распространено в Азии. В Китае это самый распространенный вид рака у мужчин. В среднем злокачественные новообразования носоглотки составляют от 0,25 до 3% от общего количества онкологических поражений. В США менее 1 случая на 100к человек. Средняя пятилетняя выживаемость при раке носоглотки первой стадии составляет 90%, второй – 80%, третьей – 70%, четвертой – 50%. Лечение - лучевая терапия, химиотерапия, хирургия (редко) Конкуренты Конкурентов нет, лекарство единственное в своем роде #spacepharm

Друзья, вашему вниманию представляется новый уникальный контент — короткий разбор грядущих одобрений новых лекарств, биологических добавок и третьих фаз по фарме. Фарма — это один из самых волатильных активов на рынке, на ней можно как потерять, так и удвоить депозит. В материале будет разобрана компания, её пайплайн, болезнь и препарат, для которой ожидается одобрение. Особенности болезни, уникальность препарата от неё, конкуренты, ожидания и т.д. Мы не являемся экспертами в фарме, а просто собираем и анализируем информацию из открытых источников. Это невероятно важно при принятии решений по факту выхода новостей. Вы уже сами знаете, что положительные данные могут обернуться сильным падением акций, потому что, к примеру, процент выживаемости ниже, чем ожидалось. 2022 год для фармы вышел не самым лучшим и даже бывало на одобрениях она падала ниже, чем была до. Причин может быть довольно много и чтобы правильно читать новости необходимо разбираться как в деталях компании, так и в самой болезни и препарате. Мы уже давно делаем такие разборы, а сейчас решили делиться данной информацией и с вами. Стоит отметить, что даже знакомство со всей информацией не всегда даёт полное понимание, а результаты могут не оправдывать ожидания. Назначенная дата одобрения так же не всегда может совпадать с ожиданиями. Её могут отменить, перенести, сдвинуть или вообще одобрить лекарство за неделю до ожидаемого срока. Однако кто хоть немного осведомлён, тот лучше сможет отработать новость в моменте. Мы же не набираем фарму заранее, в 99% случаев это спекулятивные сделки на новости. В первом разборе мы добавим некоторые комментарии в скобочках к непонятным словам или о том, как стоит анализировать ту или иную информацию. Все разборы будут сопровождаться хештегом #spacepharm, чтобы вы всегда быстро могли найти пост и ознакомиться с инфой при необходимости.