#Объявляя новые данные долгосрочного последующего исследования, компания Bluebird bio (NASDAQ: {$BLUE} ) сообщила, что 89% пациентов с β-талассемией из ключевого исследования фазы 3 остались без переливания крови после приема beti-cel, экспериментальной генной терапии для болезнь. «Эти результаты также подтверждают, что beti-cel является потенциально лечебным одноразовым вариантом лечения, который устраняет основную генетическую причину бета-тала и смягчает бремя, связанное с практическим лечением болезни», - заявили в компании. Обновленные данные 13-летнего долгосрочного исследования LTF-303 будут частью презентации на проходящей 63-й ежегодной встрече и выставке Американского общества гематологов (ASH). Зависимый от трансфузии бета-тал является наследственным заболеванием, вызванным мутацией в гене β-глобина. У пациентов может развиться нарушение выработки гемоглобина (Hb) у взрослых, что приводит к тяжелой анемии, которая, в свою очередь, требует переливания эритроцитов чаще всего каждые 3-4 недели. В исследованиях beti-cel пациент с трансфузионной независимостью (TI) идентифицируется как участник испытания, которому не требуется переливание эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев и который поддерживает средневзвешенный уровень гемоглобина не менее 9 г / дл. На момент отсечения данных 18 августа 2021 г. из 63 пациентов, получавших beti-cel, в предыдущих исследованиях фазы 1/2 HGB-204 (Northstar) и HGB-205, а также фазы 3 HGB-207 (Northstar-2 ) и HGB-212 (Northstar-3), к LTF-303 присоединились 57 пациентов. По данным компании, 46 из них достигли TI: 15/22 (68%) в фазе 1/2 и 31/35 (89%) в фазе 3. Средневзвешенное значение Hb у пациентов, достигших TI, составило 10,3 г / дл. и 11,6 г / дл в исследованиях фазы 1/2 и фазы 3 соответственно. В долгосрочном исследовании не сообщалось о нежелательных явлениях (НЯ), связанных с приемом лекарств. По словам Блюберд, проблемы бесплодия и заболевания желчного пузыря относятся к числу серьезных нежелательных явлений, не связанных с лечением. Данные фаз 1/2 и 3 исследований подтвердили заявку на получение лицензии на биопрепараты (BLA) для beti-cel, которая была недавно принята FDA, с датой PDUFA 20 мая 2022 года.

#Объявляя основные данные основного исследования GEM-3 для его экспериментальной терапии, VYJUVEK при дистрофическом буллезном эпидермолизе (дистрофический EB), Krystal Biotech (NASDAQ: $KRYS ) сообщила, что исследование достигло основной конечной точки со статистической значимостью. В ответ на это акции Krystal Biotech ( KRYS ) поднялись на пре-рынке на 124,2% при объеме выше среднего. В исследовании с участием 31 пациента 67% ран, обработанных местной генной терапией, ранее известной как beremagene geperpavec (B-VEC), достигли первичной конечной точки, показывающей полное заживление ран в течение шести месяцев по сравнению с 22% ран, подвергшихся лечению. плацебо. (р <0,005) Через три месяца 71% ран, обработанных VYJUVEK, показали полное заживление ран, оцененное исследователем, следовательно, достижение вторичной конечной точки по сравнению с 20% ран, обработанных плацебо. По данным компании, за исключением одного легкого нежелательного явления, связанного с приемом лекарств, лечение показало благоприятный профиль безопасности, и не было никаких серьезных нежелательных явлений или прекращений приема лекарств. Дистрофический БЭ - редкое заболевание, поражающее кожные покровы и ткани слизистых оболочек. В первом полугодии 2022 года ожидается подача заявки на лицензию на биологические препараты (BLA) в FDA, за которой вскоре последует заявка на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Европе. В сентябре Evercore ISI назвала Krystal Biotech ( KRYS ) компанией, которая намерена создать ключевой катализатор в течении года