О компании Solid Biosciences

$SLDB Ждем встречу с ФДА во второй половине 4-го квартала 🕒 План по количеству введения генной терапии перевыполнили, а год ещё не закончился, помощь активно оказывается🏥 💰до первого квартала 2028! Главное, что все живы и серьёзных побочек нет! Расходы вырастут, так как людей больше стало, планировалось 30, а сейчас уже 53, на участие записались 100. Плюс: у компании запатентованная система доставки терапии, сейчас 50 соглашений на использование, что в дальнейшем тоже будет приносить прибыль.

$SLDB H.C. Wainwright подтвердил рейтинг «Покупать» и целевую цену $25,00 по акциям Solid Biosciences (NASDAQ:SLDB https://www.investing.com/apps/?screen=instrument&instrument_id=1061145). Акции компании торгуются на уровне $5,81, снизившись на 9,2% за последнюю неделю, однако, 9 аналитиков повысили https://ru.investing.com/pro/SLDB прогнозы по прибыли компании на предстоящий период. Целевые цены аналитиков варьируются от $11 до $26, а консенсус-рейтинг соответствует уровню «Активно покупать». Решение компании последовало за заявлением Solid Biosciences от 26.10.2025 о том, что генная терапия SGT-212 с двойным способом введения для лечения атаксии Фридрейха получила статус орфанного препарата в ЕС от Европейской комиссии по рекомендации Комитета по орфанным препаратам Европейского медицинского агентства (EMA). Этот статус предусматривает снижение сборов и регуляторную поддержку в процессе разработки, а также 10 лет рыночной эксклюзивности в ЕС после одобрения препарата. Статус орфанного препарата в ЕС дополняет уже имеющиеся у SGT-212 в США статусы ускоренной регистрации (Fast Track), орфанного препарата и препарата для лечения редких детских заболеваний. Solid Biosciences сообщила, что по состоянию на 05.10.2025 в рамках исследования фазы 1b FALCON препарат SGT-212 получили пять пациентов, при этом серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением, зафиксировано не было. Ранее набор участников в исследование FALCON задерживался из-за несоответствия пациентов кардиологическим критериям отбора. Компания планирует включить в исследование около семи пациентов к концу 2026 года. Несмотря на расходование денежных средств на этапе разработки, SLDB сохраняет высокий коэффициент текущей ликвидности на уровне 13,82 и располагает большим объёмом денежных средств, чем долгов, на своём балансе. Первые результаты иссле https://ru.investing.com/pro/pricing?referral=inv_in_article_anchorдования FALCON по-прежнему ожидаются в первом квартале 2027 года и могут включать данные по шкале mFARS через 90 дней после введения препарата у пяти пациентов, а также данные по безопасности примерно для семи пациентов. Среди других недавних новостей, Solid Biosciences опубликовала финансовые результаты за второй квартал 2026 финансового года, отметив прогресс в разработке своих генетических препаратов, в частности генной терапии SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания также объявила о дополнении к проспекту эмиссии в связи с возможным размещением акций на сумму до $200 млн, что дополняет предыдущее размещение, в рамках которого было привлечено около $85 млн. Аналитики продолжают активно следить за Solid Biosciences: Cantor Fitzgerald повысил целевую цену до $26, сохранив рейтинг «Выше рынка» (Overweight) и отметив предстоящую публикацию данных исследования фазы 1/2 INSPIRE по SGT-003. H.C. Wainwright подтвердил рейтинг «Покупать» с целевой ценой $25 после ужина с руководством компании для инвесторов. Citizens также подтвердил рейтинг «Выше рынка» (Market Outperform) с целевой ценой $15, отметив продолжающийся прогресс в разработке продуктового портфеля компании. Эти события подчёркивают стремление Solid Biosciences развивать свои разработки в области генной терапии.

$SLDB ЧАРЛЬЗТАУН, Массачусетс - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB https://www.investing.com/apps/?screen=instrument&instrument_id=1061145) объявила в понедельник, что Европейская комиссия присвоила статус орфанного препарата SGT-212 для лечения атаксии Фридрейха после положительного заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства по лекарственным средствам. Компания также сообщила, что пять участников получили SGT-212 в рамках клинического исследования фазы 1b FALCON, при этом по состоянию на 5 октября не было зафиксировано серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением. Solid ожидает представить первые клинические данные исследования в первом квартале 2027 года. SGT-212 представляет собой экспериментальную генную терапию, использующую двойной путь введения препарата: доставку под контролем МРТ в зубчатые ядра мозжечка в сочетании с системным внутривенным введением, предназначенным для воздействия на сердце и другие поражённые ткани. Терапия разработана для доставки полноразмерного гена фратаксина с целью устранения мультисистемного воздействия атаксии Фридрейха. Атаксия Фридрейха - наследственное дегенеративное заболевание, вызванное вариантами гена фратаксина, которые нарушают выработку белка фратаксина. Заболевание затрагивает около 5 000 человек в США и 25 000 человек по всему миру. В настоящее время не существует методов лечения, обеспечивающих излечение или остановку прогрессирования заболевания. Европейская комиссия присваивает статус орфанного препарата лекарственным средствам, предназначенным для лечения угрожающих жизни или хронически изнурительных заболеваний, которыми страдают не более пяти человек на 10 000 в ЕС. Препараты с таким статусом получают льготы, включая снижение регуляторных сборов, научную поддержку и рыночную эксклюзивность сроком на 10 лет в ЕС в случае одобрения. SGT-212 также получил статусы ускоренной процедуры рассмотрения (Fast Track), орфанного препарата и редкого детского заболевания от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Исследование FALCON представляет собой открытое многоцентровое клиническое исследование фазы 1b, оценивающее безопасность и переносимость SGT-212 у участников в возрасте от 18 до 40 лет с диагнозом атаксия Фридрейха. Информация основана на пресс-релизе компании Solid Biosciences.