$SLDB и это чудо стрельнит может быть как #krys

📍 #Мета_пост 📍 📑 $MRK {$XLRN} $EDIT {$FOLD} $PTCT $KRYS $RDUS {$GTHX} $SNY $NTRA $CDNA $PFE $SRPT {$AZN} 👨‍🔬 #MRK XLRN Bloomberg сообщает, что Merck согласилась на сделку по покупке Acceleron (11 млрд 💲) по цене 180 долларов за акцию. Сделка может быть объявлена уже в четверг. Merck получит контроль над потенциально прибыльным препаратом Acceleron #EDIT Editas падает, поскольку Morgan Stanley называет данные редактирования генов "неубедительными". Исследования BRILLIANCE фазы 1/2 были основаны на пяти субъектах, трое из которых получали лечение в средней дозе. Только двое из этой когорты показали признаки эффективности после шестимесячного наблюдения #FOLD $ARYD $SPES Amicus разделяется на две части, поскольку FDA устанавливает PDUFA для лечения болезни Помпе. FDA согласилось пересмотреть лечение Pompe, что является стимулом для Amicus, учитывая неоднозначные результаты, полученные в КИ. #PTCT Генная терапия редких генетических заболеваний от PTC Therapeutics демонстрирует стойкое улучшение даже через 5 лет. От EMA заключение ожидается в четвертом квартале 2021 года. От FDA заявку подадут в конце 2021го. У детей, получавших PTC-AADC, развивались двигательные функции и когнитивные навыки, которые ранее не наблюдались, такие как поднятие головы, сидение или стояние с поддержкой и общение. Они сохранялись до 10 лет. #KRYS Krystal Biotech получает одобрение Комитета по этике исследований на людях в Австралии на испытание фазы 1 KB407 для лечения муковисцидоза. Компания ранее получила лицензию на оценку KB407 от Управления по регулированию генных технологий Австралии (OGTR). KB407 - это сконструированный вирусный вектор, предназначенный для доставки полноразмерного регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза человека (CFTR) в дыхательные пути людей с муковисцидозом посредством распыления. #RDUS Elacestrant, селективный деструктор эстрогена Radius / Menarini , должен вскоре предоставить данные по распространенному раку груди, устроив разборку с конкурирующим проектом Amcenestrant Sanofi SNY . Получение результатов исследования Санофи Ameera-3 ожидалось ранее в этом году, но было отложено. Напомню, что это прямые конкуренты нашего Ринтодестранта, от {$GTHX} Roche, Astrazeneca AZN и Lilly LLY также борются за конкуренцию в Serd. Текущие исследования крупных фармацевтических компаний по заболеваниям первой линии начнут сообщаться с 2024 года. #NTRA CDNA CareDx, ведущая компания в области точной медицины, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией клинически дифференцированных и дорогостоящих медицинских услуг. решения для пациентов, осуществляющих трансплантацию, и лиц, осуществляющих уход, сегодня объявили, что на сегодняшнем слушании районный суд подтвердил, что дело о ложной рекламе против Natera будет передано в суд. Текущая дата судебного разбирательства - 25 октября 2021 года. #PFE Pfizer лидирует в группе претендентов на генную терапию МДД (мышечная дистрофия Дюшена), и ее основное испытание Ciffreo запланировано на промежуточные результаты в третьем квартале следующего года - "мовапарвовек" столкнулось с новыми побочными эффектами в виде мышечной слабости и миокардита. эти проблемы не были замечены в исследовании фазы 1 с участием 18 пациентов; Проблема заключалась в активации комплемента, но компания Pfizer решила эту проблему с помощью профилактических стероидов в фазе 3. Одним из конкурентов, который может извлечь выгоду из трудностей Pfizer, является компания Sarepta #SRPT ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅