{$BLUE} #Zynteglo #LentiGlobin Из последнего отчета $CRSP Если кратко, то конкурент генной терапии Zynteglo (LentiGlobin) грустной птички CTX001 от компании CRISPR (разрабатывается в сотрудничестве с компанией $VRTX ) уже через 1.5-2 года может подать документы на регистрацию генной терапии в FDA. Ниже Гугл-перевод из последнего отчета CRISPR. Набор и дозирование в клинических исследованиях CTX001 продолжаются, и на сегодняшний день в рамках программ были введены дозы более 45 пациентам. Компании рассчитывают достичь целевого показателя охвата обоих исследований в третьем квартале 2021 года, а подача нормативных документов возможна в течение следующих 18-24 месяцев. CTX001 - это экспериментальная ex vivo терапия с использованием генов CRISPR, которая оценивается для пациентов, страдающих TDT или тяжелой SCD, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней фетального гемоглобина (HbF; гемоглобин F) в красных кровяных тельцах. HbF - это форма гемоглобина, несущего кислород, который естественным образом присутствует при рождении и затем замещается взрослой формой гемоглобина.

Пару слов по поводу компании {$BLUE} . Вчера цена акции ну просто рухнула📉 в пропасть, достигнув уровень семилетнего минимума. Что же случилось и стоить ли забить все свободные карманы этой бумагой. Спойлер - нет не стоит. ⛔️ Главный продукт компании - #Lentiglobin (trade name #Zynteglo). Часть исследователей подозревают, что диагноз острого миелоидного лейкоза через пять лет после окончания лечения данным препаратом является серьёзной побочной реакцией. Если это подтвердиться, то это может поставить крест на компании если не навсегда, то на длительный срок. Позицию свою увеличивать не буду!⚠️ Всем удачи!