$VRTX Vertex Pharmaceuticals и Obsidian Therapeutics объявили, что две компании заключили соглашение о стратегическом сотрудничестве в области исследований и лицензионном соглашении, направленное на открытие новых методов лечения, регулирующих редактирование генов для лечения серьезных заболеваний. Сотрудничество использует технологию платформы cytoDRiVE Obsidian для открытия лекарств для редактирования генов, терапевтическую активность которых можно точно контролировать с помощью малых молекул, а также установленных научных и клинических возможностей Vertex в области малых молекул, клеточной и генетической терапии, чтобы быстрее донести эти подходы до пациентов.
❇️
#Zogenix {$ZGNX} представляет новые данные на Virtual AAN 2021, демонстрирующие улучшение исполнительной функции у пациентов с синдромом Леннокса-Гасто (LGS), получавших пероральный раствор FINTEPLA® (фенфлурамин)
LGS - одна из самых сложных в лечении онтогенетических и эпилептических энцефалопатий из-за высокой частоты приступов и значительных нарушений развития нервной системы.
Больше пациентов из исследования LGS, получавших FINTEPLA (фенфлурамин), показали улучшение каждого из индексов BRIEF 2, которые использовались для оценки поведения, эмоций и когнитивных функций при трудноизлечимой эпилепсии и других состояниях развития.
Улучшение было статистически значимым по Cognition (27% против 13% плацебо, p = 0,046) и по шкале Global Executive Composite (25% против 11% плацебо, p = 0,034), где примерно вдвое больше пациентов достигли клинически значимого улучшения.
Emeryville, Калифорния, 22 апреля 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Zogenix. (NASDAQ: ZGNX), глобальная биофармацевтическая компания , разрабатывающая редкие методы лечения заболеваний, сегодня представила новые данные , показывающие положительное влияние лечения с FINTEPLA ® (фенфлурамин) пероральным раствором на повседневная исполнительная функция для детей и молодых людей с синдромом Леннокса-Гасто (LGS). FINTEPLA изучается для лечения припадков, связанных с LGS, редкой тяжелой эпилепсией, которая является одной из самых сложных онтогенетических и эпилептических энцефалопатий для лечения из-за высокой частоты припадков и значительных нарушений развития нервной системы у пациентов .
Данные, представленные в устной презентации и беседе у камина на виртуальной ежегодной встрече Американской академии неврологии (AAN) на этой неделе, были первой презентацией влияния FINTEPLA на способность пациентов с LGS саморегулироваться в поведении, эмоциях и познании. Эти новые данные дополняют более ранние данные исследования фазы 3, демонстрирующие способность FINTEPLA значительно снижать частоту приступов капель и, особенно, общую частоту тонико-клонических приступов (основной фактор риска внезапной неожиданной смерти при эпилепсии или SUDEP) для многих пациентов с LGS.
«Дети и молодые люди с LGS, получавшие лечение FINTEPLA, показали улучшенную общую саморегуляцию, со специфическими улучшениями в регуляции внимания и познания через 14 недель двойного слепого рандомизированного контролируемого исследования фазы 3», - сказал Ким Бишоп, доктор философии. Global Pharma Consultancy и ведущий автор исследования: «Лучшее саморегулирование может положительно повлиять на повседневное функционирование детей и снизить нагрузку на опекунов».
📌
https://www.globenewswire.com/news-release/2021/04/22/2215020/0/en/Zogenix-Presents-New-Data-at-Virtual-AAN-2021-Showing-Improved-Executive-Function-in-Lennox-Gastaut-Syndrome-LGS-Patients-Treated-with-FINTEPLA-Fenfluramine-Oral-Solution.html
✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен. Всем добра и успешных инвестиций!