Хэштег #editas | Тинькофф Инвестиции Пульс

Войти

✅ Medicine объявляет о клинических данных продолжающегося исследования BRILLIANCE фазы 1/2 Medicine объявила, что реферат с начальными клиническими данными клинического испытания EDIT-101 BRILLIANCE был выбран для устной презентации на 📍ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии 2021 года, который состоится практически с 19 по 22 октября 2021 года. 📍 "Рады работать в авангарде этого исследования с Editas Medicine, оценивая редактирование генома для лечения заболевания сетчатки, связанного с CEP290, в исследовании BRILLIANCE, - сказал Эрик А. Пирс, доктор медицины, доктор философии, директор глазного врача. Институт геномики и профессор офтальмологии Уильяма Ф. Чатлоса в Массачусетской школе глаз и ушей и Гарвардской медицинской школы, а также старший научный сотрудник BRILLIANCE. «Я очень воодушевлен ранними сигналами эффективности в когорте средних доз, которые предполагают положительную биологическую активность и потенциальные ранние клинические преимущества. Я также очень рад, что первоначальные данные исследования BRILLIANCE демонстрируют благоприятный профиль безопасности. Я считаю, что данные испытаний поддерживают продолжение разработки EDIT-101, а также оценку подходов к редактированию генов для других наследственных заболеваний сетчатки ". ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

🔴 Editas Medicine объявляет о первых клинических данных фазы 1/2 исследования BRILLIANCE Medicine обнародовала первоначальные клинические данные из продолжающегося открытого клинического испытания EDIT-101 фазы 1/2 BRILLIANCE. EDIT-101 находится в стадии разработки для лечения слепоты, вызванной врожденным амаврозом Лебера 10, дегенеративным заболеванием сетчатки, связанным с CEP290. Данные, в том числе предварительные оценки безопасности пациентов и эффективности, касающиеся потенциальной клинической пользы, представлены сегодня в устной презентации на XIX Международном симпозиуме по дегенерации сетчатки доктором Марком Пеннеси, доктором медицины, доктором философии. Предварительные результаты включают данные по безопасности и эффективности из первых двух когорт, когорты взрослых, принимавших низкие дозы, и когорты взрослых, принимавших средние дозы. Критериями отбора BCVA для когорты взрослых, принимающих низкие дозы, являются восприятие света, различение черного и белого и проекция белого поля. Для взрослых, получавших среднюю дозу, и всех других когорт, первый субъект должен иметь восприятие света до BCVA 1,6 logMAR. Критерий BCVA для всех последующих субъектов составляет от LP до 0,4 logMAR. Данные по безопасности были представлены в отношении всех шести субъектов, получавших лечение в группах с низкой и средней дозой. Большинство побочных эффектов были легкими и в основном возникли в результате хирургической процедуры и субретинальной инъекции. Не было выявлено токсичности, ограничивающей дозу, определяемой как опасная для зрения токсичность или тяжелые неглазные НЯ, которые возникают до или во время посещения 4-й недели и оцениваются исследователем как связанные с EDIT-101, а не с процедурой введения. Наблюдалось легкое воспаление передней камеры, которое адекватно контролировалось пероральными стероидами. Никаких Cas9-специфических антител или Т-клеточного ответа обнаружено не было. На сегодняшний день не наблюдается катаракты, отека или истончения сетчатки, связанных с лечением. Эффективность оценивалась на основе имеющихся данных от пяти субъектов, получавших лечение в когорте взрослых с низкими дозами и в когорте взрослых со средними дозами, у которых было не менее трех месяцев последующего наблюдения после лечения, при этом особое внимание было уделено тем показателям, которые оказались последовательными и воспроизводимыми в субъекты с дегенерацией сетчатки CEP290, включая BCVA, FST и визуальную навигацию по функциям. Двое из трех субъектов в когорте со средней дозой, наблюдавшейся в течение до шести месяцев, показали сигналы эффективности, предполагающие продуктивное редактирование и обеспечивающие первоначальную поддержку клинических преимуществ, включая улучшения в BCVA, FST и / или навигации по мобильности. BCVA оценивается с помощью глазной диаграммы исследования раннего лечения диабетической ретинопатии, теста на рудиментарное зрение Беркли или 15-строчной педиатрической глазной карты Lea Symbols. FST измеряет чувствительность всего поля зрения, проверяя вспышку с самой низкой яркостью, которая вызывает зрительное ощущение. Пациентам предъявляются синие, красные и белые стимулы, и на основе разницы между синим и красным экспериментатор может определить чувствительность опосредованного палочкой и опосредованного колбочки восприятия. Навигационные возможности оценивались с помощью стандартизированного тестирования мобильности с четырьмя различными курсами навигации, разработанными с различными уровнями сложности. Когорта Субъекта 1, получавшая среднюю дозу, показала улучшение BCVA примерно на 0,7 logMAR через 1,5 месяца, которое сохранялось через 6 месяцев наблюдения. Кроме того, наблюдалась положительная тенденция к повышению чувствительности сетчатки с помощью FST в исследуемом глазу по сравнению с необработанным глазом. Субъект также продемонстрировал 5-уровневое улучшение мобильности к 6 месяц ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь.

представит данные EDIT-101 в этом месяце; Морган Стэнли безразличен 7 сентября 2021 г. 16:53 ET Editas Medicine, Inc. (РЕДАКТИРОВАТЬ) Editas Medicine (NASDAQ: ) торгуется примерно на 1,1% выше на пост-рынке после того, как компания объявила о предстоящем считывании данных для EDIT-101 при лечении врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10). Резюме с данными клинического исследования BRILLIANCE EDIT-101 в LCA10 было отобрано для устного выступления на XIX Международном симпозиуме по дегенерации сетчатки (RD2021), который пройдет с 28 сентября по 2 октября, сообщила компания. Данные будут включать оценки безопасности пациентов и первоначальный анализ вторичных конечных точек, связанных с редактированием гена и его клинической пользой. Однако, опубликовав во вторник заниженный рейтинг Editas ( EDIT ), Morgan Stanley заявил, что прочитанные данные, вероятно, окажут лишь ограниченное влияние на акции, поскольку аналитик Мэтью Харрисон ожидает «неубедительный сигнал» как наиболее вероятный результат. Первые клинические данные для EDIT-101 в LCA10 «потенциально могут помочь в оценке тенденций в отношении безопасности и эффективности редактирования генов», - утверждала компания, предлагая целевой показатель в 37 долларов за акцию, что означает снижение на ~ 44,6% по сравнению с последним закрытием. В то время как Editas Medicine ( EDIT ) потеряла ~ 2,7% за год, Уолл-стрит, похоже, постепенно становится оптимистичнее для акций, как показано на графике ниже.

{$BLUE} Crispr Therapeutics: прибыльное партнерство и многообещающие данные повышают его привлекательность 👨‍🔬 [ Часть 1️⃣ ] 💡P. S. в последней части Клинические программы Therapeutics успешно развиваются, демонстрируя отличную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Мы видим, что фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии заболеваний с устойчивой распространенностью, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Партнерские отношения с CRSP предоставили ему денежные средства, необходимые для продолжения разработки своей многообещающей технологии, без необходимости выпускать больше акций или отказываться от значительного потенциального дохода или патентных активов. 📑 Инвестиционный тезис: Клинические программы CRISPR Therapeutics ( CRSP ) успешно развиваются, демонстрируя превосходную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Лидирующая позиция CRSP в пространстве Cas9 CRISPR позволила ей заключить выгодные партнерские отношения на выгодных условиях, снизить риски и улучшить баланс Мы видим, что CRSP фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии для заболеваний с устойчивой распространенностью, а не на редких, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Инвесторы должны ожидать дальнейших клинических обновлений в ближайшие несколько месяцев, что послужит катализатором для его тикера. CRSP в свете неприятностей {$BLUE} : Ранее в прошлом месяце CRSP представила новые данные своего клинического исследования CLIMB-THAL, продемонстрировавшие многообещающие результаты. Все пациенты, пролеченные CTX001, его исследуемым препаратом для лечения трансфузионно-зависимой B-талассемии «TDT», были излечены в соответствии с основными задачами исследования. CTX001 - ведущая терапия CRSP, воплощающая доказательство концепции технологии компании. Многие производители генетических лекарственных препаратов сначала тестируют свои технологии в клинических испытаниях TDT, учитывая обширную литературу по этому заболеванию, простоту доставки и измерение результатов, что увеличивает шансы на успешный дебют их технологий. Несмотря на то, что это редкое заболевание с более низкими шансами на коммерческий успех, TDT является одной из ведущих программ в bluebird bio ( BLUE ), Medicine ( ) и CRSP Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что bluebird ( ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что ( BLUE ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах. [ Часть 2️⃣ ] ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая обсуждения, ответы на вопросы 🤝