✅ Последние новости и одобрения FDA #Дайджест_биотех Humacyte, Inc. (NASDAQ: $HUMA) сообщила, что FDA полностью одобрило SYMVESS, бесклеточный биоинженерный сосуд, для использования у взрослых в качестве сосудистого канала при повреждениях артерий конечностей, когда требуется срочная реваскуляризация для предотвращения потери конечности, а аутологичный венозный трансплантат невозможен. Акции закрылись ростом на 34% до $4,64. Novo Nordisk (NYSE: $NVO) объявила о результатах исследования REDEFINE 1 фазы 3, которые показали, что CagriSema достигла статистически значимой потери веса на 22,7% у 3417 участников с ожирением или избыточным весом, что немного ниже ранее прогнозируемых 25%. Акции закрылись с падением на 18% до $85. Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: $QNTM) объявила о покупке $1 млн в биткоинах и других криптовалютах после одобрения совета директоров, что позволит проводить будущее финансирование и транзакции в криптовалюте. Акции закрылись с падением на 13% до $3. #AADI #APTO #GALT #HUMA #lxrx #mtem #NVO $GALT - Galectin Therapeutics Inc. Лекарство: GR-MD-02 (belapectin) - (NAVIGATE) (Неалкогольный стеатогепатит с циррозом) Обновление: Дополнительные данные фазы 2b/3 должны быть получены в начале 2025 года. Основные данные фазы 2b/3 показали статистически значимое снижение (p-значение менее 0,05) развития варикозного расширения вен пищевода в когорте 2 мг/кг по сравнению с плацебо $NVO - Novo Nordisk A/S Лекарство: AM833 (CagriSema) - (REDEFINE) (Ожирение) Испытание фазы 3 достигло своей первичной конечной точки $IONS - Ionis Pharmaceuticals Inc. Одобрен препарат TRYNGOLZA (olezarsen) (Семейный синдром хиломикронемии) $RYTM - Rhythm Pharmaceuticals Inc. Одобрен (FDA) препарат IMCIVREE (setmelanotide) (Ожирение из-за биаллельного дефицита POMC, PCSK1, LEPR или BBS (возраст 2–6 лет)) $LLY - Eli Lilly and Company Одобрен препарат Zepbound (Tirzepatide) - (SURMOUNT-OSA) (Синдром обструктивного апноэ сна) $TCBP - TC BioPharm (Holdings) plc Лекарство OmnImmune (TCB008) - (ACHIEVE) (Острый миелоидный лейкоз) Обновление: Фаза 2b завершена, отмечено 12 сентября 2024 г. Полный набор данных ожидается в 2025 г. Когорта безопасности фазы 2b и Совет по мониторингу безопасности данных завершены — существенных проблем с безопасностью в когорте безопасности не обнаружено, отмечено 14 ноября 2023 г. Испытание ACHIEVE должно быть завершено в 2024 г. Шестой пациент фазы 2b получил дозу, 5 пациентов, проходивших лечение в «когорте безопасности», не показали серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом $VRTX - Vertex Pharmaceuticals Incorporated Одобрен препарат: ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) (Муковисцидоз (МВ) в возрасте 6 лет и старше) $HUMA - Humacyte Inc. Одобрен препарат: SYMVESS (acellular tissue engineered vessel-tyod) (Травма сосудов конечностей) $PFE - Pfizer Inc. Одобрен препарат BRAFTOVI (BRAF V600E-мутантный метастатический колоректальный рак $SLDB $AlVO Добавили в индекс $NBI (Nasdaq Biotechnology index) $RCEL Одобрение новой дермальной матрицы на основе коллагена для лечения ран и восстановления кожи $HSDT Начали продажу первого портативного нейромодуляционного стимулятора - борется с дефицитом походки у пациентов с рассеянным склерозом $TRAW Объявили, что в доклинике (не на людях), их препарат от птичьего гриппа продемонстрировал высокую эффективность. $IMA Inmagene и Ikena сливаются $MRK Doravirine/Islatravir Инфекция ВИЧ -1 не меньшая эффективность по сравнению с базовой антиретровирусной терапией у взрослых с вирусологической супрессией {$CARA} Сливается с Tvardi $TVRD $PRTA В исследовании фазы 2b показали высокую эффективность против Паркинсона (замедление прогрессирования заболевания) $MESO одобрение FDA Ryoncil - мезенхимальные стромальные клетки, единственный метод лечения острой реакции "трансплантат против хозяина" устойчивой к стероидам (жарг. глюкам или глюкокортикостероидам) ✅ Был интересен, полезен - подписывайтесь и ставьте лайк 👍🏻

9 игроков в забеге с фазы 3 КИ на рынок NASH объёмом 3,16 миллиарда долларов в 2020, с cagr 34-58% и прогнозом 20-54 миллиарда к 2027 году (!) при отсутствии одобренных препаратов Неалкогольный стеатогепатит (NASH – Non-alcoholic fatty liver disease) это запущенная форма неалкогольной жировой болезни печени (NAFLD) характеризующегося чрезмерным накоплением жира в печени, может в конечном итоге привести к таким осложнениям, как цирроз, рак печени, печеночная недостаточность, сердечно-сосудистые заболевания. За 40 лет разработок ни одно лекарство не вышло на рынок (!) По состоянию на июнь 2020 года в портфеле лекарств первой волны NASH находятся 54 клинических кандидата, разрабатываемых 47 компаниями, которые оценивают 29 различных механизмов действия. препарат/компания/капитализация в млрд.дол. secukinumab / novartis #NVS / 235 Dapagliflozin/AstraZeneca #AZN / 148 Oltipraz /sanofi $SNY/ 131 Saroglitazar/Cadila Healthcare Ltd #CADILAHC (индия)/ 7 MGL-3196 aka Resmetirom / Madrigal Pharmaceuticals $MDGL / 2 Obeticholic Acid / Intercept Pharmaceuticals Inc $ICPT / 1 belapectin / Galectin Therapeutics #GALT / 0.13 Aramchol / Galmed Pharmaceuticals #GLMD / 0.1 MSDC-0602K/#Cirius Therapeutics (частная, на IPO подавалась) $ICPT получила отказ по обетихолевой кислоте от FDA в 29 июня 2020 года, повторное рассмотрение возможно в течении года, доклады на конференциях в ближайшие месяцы. $MDGL по состоянию на сентябрь 2020 г., Ресметир продемонстрировал самую сильную клиническую эффективность #GLMD пока не показала статистически значимых результатов *на фазе 2 ещё порядка 85 компаний проводят КИ Материалы частично взяты здесь: pharmaceuticalonline