Всем доброго! Ниже 2-я часть #FDA календаря на июнь 2021. Перечень доступных в открытых источниках дат #PDUFA смотрите во вложении, ниже подробно разберу некоторые из них: 📆 16.06.2021 PDUFA (окончательное решение) по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Avapritinib (AYVAKIT™) компании Blueprint Medicines Corporation {$BPMC} по показанию агрессивный cистемный мастоцитоз (АСМ) 📄 Справка по нозологии: Системный мастоцитоз – редкое аутоиммунное заболевание, характеризующееся чрезмерной выработкой и накоплением тучных клеток в тканях и органах (коже, костном мозге, ЖКТ, селезенке, печени) Большинство случаев возникновения СМ связаны с соматической мутацией гена KIT, кодирующего рецептор фактора роста тучных и стволовых клеток 🎯 Препарат: Avapritinib – селективный ингибитор KIT 🐎 Препараты-конкуренты по показанию АСМ: 💊 Cogent Biosciences Inc. #COGT исследует CGT9486 на 2-й фазе клинических исследований (КИ) 📆 21.06.2021 и 22.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Ruxolitinib (JAKAFI®) компании Incyte Corporation $INCY по показаниям атопический дерматит и хроническая стероид-рефрактерная реакция «трансплантат против хозяина» (срРТПХ) 📄 Справка по нозологии: ⚪ Атопический дерматит — это хроническое воспалительное заболевание кожи. ⚪ срРТПХ - одно самых тяжелых и жизнеугрожающих осложнений аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (эффективный метод лечения злокачественных и незлокачественных заболеваний кроветворной системы. На сегодняшний день в мире выполнено более 1 млн трансплантаций). На сегодняшний день нет стандартов лечения этого осложнения. Для острой формы срРТПХ молекула Ruxolitinib уже одобрена FDA. 🎯 Препарат: Ruxolitinib - селективный иммунодепрессант, ингибитор янус-киназы (JAK1 и JAK2) подавляет внутри-клеточную сигнальную систему JAK/STAT, которая опосредует действие многочисленных цитокинов и факторов роста, играющих ключевую роль в развитии некоторых аутоиммунных заболеваний. Помимо означенных выше показаний Ruxolitinib успешно завершил 3-ю фазу КИ по показанию Витилиго (достигнуты ключевые конечные точки). Права на реализацию молекулы Ruxolitinib вне США принадлежат компании Novartis AG $NVS 📆 25.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Upadacitinib (RINVOQ™) компании Abbvie Inc. $ABBV по показанию анкилозирующий спондилит (АС). Справка по нозологии: Анкилозирующий спондилит (Болезнь Бехтерева) - хроническое системное ревматологическое аутоиммунное заболевание, поражающее позвоночник и суставы. АС развивается преимущественно в возрасте 20—30 лет, у мужчин приблизительно в 5 раз чаще. Распространенность заболевания колеблется географически в диапазоне 8-24 человека на 10 000 населения. 🎯 Препарат: Upadacitinib – селективный иммунодепрессант, ингибитор янус-киназы (внутриклеточные ферменты участвующие в воспалительных процессах, блокирование их действия приводит к снижению воспаления в суставах) 🐎 Препараты-конкуренты по показанию АС: 💊 Johnson & Johnson $ JNJ имеет одобренный препарат SIMPONI ARIA® (golimumab), представляющий собой моноклональное антитело. Стоимость упаковки из 4-х ампул (50 мг/4 мл) составляет около $2100, лечение голимумабом для пациента обходится в среднем более 20 000 $ в год 💊 Pfizer Inc. $PFE подал заявку на расширение показаний молекулы Tofacitinib (ингибитор янус-киназы) дата PDUFA пока не определена 💊 Gilead Sciences Inc. $GILD и Galapagos NV #GLPG исследуют Filgotinib на 2-й фазе КИ Novartis AG $NVS исследует Cosentyx (secukinumab) на 3-й фазе КИ 📆 29.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения NexoBrid™(ранее одобрен в ЕС) компаний Mediwound #MDWD и Vericel Corporation $VCEL по показанию тяжелые ожоги П.С.: Если пост вдруг оказался полезным, подпишись, поставь 👍 и напиши в комментарии, какие компании из списка есть в твоем 💼 и почему. Всем добра!😊