Хэштег #pdufa | Тинькофф Инвестиции Пульс

Всем привет! Уже совсем скоро ожидается решение FDA по генной терапии Bluebird bio ( {$BLUE} ). В настоящее время в США одобрено всего два метода генной терапии - LUXTURNA® (voretigene neparvovec-rzyl, Roche) и ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi, Novartis, ). Дата PDUFA: 19 августа 2022 (перенос с 20 мая) Препарат: Бети-цел (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel) Показание: бета-таласемия у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. 📖 Бета-таласемия - это наследственное заболевание, при котором нарушен синтез гемоглобина А. Проявляется анемией, увеличением селезенки, гиперплазией (увеличение количества клеток) костного мозга. Распространенность 📍 Примерно 1 на 100000 человек, около 3000 пациентов в США (однако чаще встречается среди лиц африканского, средиземноморского, или южноазиатского происхождения). 📍 Постоянных переливаний крови требует наиболее тяжелая форма. В США пациентов с такой формой бета-таласемии около 1500. Что уже есть на рынке для этого заболевания? 📍 Альтернативы переливаниям крови каждые 2-5 недель, которые чреваты, например, перегрузкой железом, пока нет. Что предлагает компания? 💊 Бети-цел - это функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина), который вводят ex vivo (вне организма) в предшественники клеток крови пациента с помощью лентивирусного вектора (LVV). Лечение проводится один раз, но требует предварительного подавления вероятных нежелательных иммунных реакций организма (иммуносупрессивная терапия). Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA основана на результатах 5 КИ (HGB-204, HGB-205, Northstar-2 и 3, LTF-303). Обобщив их результаты, получим следующее: ➕ За период от 1 до 4 лет у ~90% участников не возникала необходимость в переливании крови. При этом гемоглобин удавалось поддерживать на уровне не менее 90 г/л (норма 120-160 г/л). Стоит отметить, что в более ранних КИ включали в основном пациентов с не самой тяжелой формой (кроме генотипа β0/β0). ➕ Приемлемый профиль безопасности, смертей не было. Но стоит учитывать, что обязательная иммуносупрессивная терапия обладает рядом неприятных побочных эффектов. ➖ Недостатки программы КИ включают отсутствие контрольной группы, малые выборки (всего около 180 человек) и небольшой период наблюдения для выводов о долгосрочных эффектах. 📍 Участники специализированного консультативного комитета на заседании в июне проголосовали единогласно «за» (13:0). 📍 Стоимость лечения оценивается ICER (независимая некоммерческая организация, которая занимается анализом экономической эффективности лечения) примерно в $3 млн. Стоимость стандартного пожизненного лечения одного пациента по подсчетам компании составляет $6.4 млн. ✅ Вероятность одобрения бети-цела довольно высока. Вопросы тут скорее к стоимости лечения, возможности его покрытия страховкой и к длительности эффекта, а также к подходящей популяции. Более полный обзор компании Bluebird bio и ссылки на источники найдете профиле. Держите акции {$BLUE}? Какие мысли? 💬

Привет! Посмотрим, какие решения FDA ожидаются в августе? 3 августа для расширения показаний к применению дупилумаба (dupilumab, DUPIXENT®), антитела, разработанного Regeneron Pharmaceuticals ( ) и Sanofi ( ). Однако решение было озвучено еще в мае: FDA одобрило применение дупилумаба для лечения пациентов старше 12 лет с эозинофильным эзофагитом (хроническое заболевание, проявляющееся воспалением пищевода). 💊 Дупилумаб способен блокировать эффекты медиаторов воспаления интерлейкина-4 и -13, которые играют важную роль в развитии заболеваний, сопровождающихся хроническим воспалительным процессом. Сейчас ведутся предрегистрационные исследования с участием пациентов с узловатой почесухой, хронической крапивницей, аллергическим бронхолёгочным аспергиллёзом, пузырчаткой, а также детей от 1 до 12 лет с эозинофильным эзофагитом. 4 августа - Дата решения FDA по расширению показаний пимавансерина (pimavanserin, NUPLAZID®, Acadia pharmaceuticals, ). Это повторная, несколько скорректированная заявка (рассматривали шансы , нацеленная на пациентов с галлюцинациями и бредом на фоне болезни Альцгеймера. Напомню, что голоса участников профильного консультативного комитета разделились 9:3 против. 💊 Пимавансерин - атипичный антипсихотик. Механизм действия неизвестен, но возможно связан с воздействием препарата на 5-HT2A и 5-HT2C серотониновые рецепторы. 19 августа На эту дату было перенесено с 20 мая решение FDA по бети-целу (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel, {$BLUE}, Bluebird bio) для лечения бета-таласемии у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. По этому случаю также было проведено заседание консультативного комитета, и участники выразились единогласно «за» (13:0). 💊 Это генная терапия на основе лентивирусного вектора. Содержит функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина). 📍 Решение по еще одной генной терапии Bluebird - ELI-CEL - ожидается 16 сентября 2022. Его также рассматривал консультативный комитет, и все голоса были и в пользу препарата (15-0). Решение FDA будет значимой вехой для генной терапии - в случае одобрения эли-цел и бети-цел станут третьим и четвертым препаратами генной терапии, одобренными в США для лечения наследственных заболеваний, после LUXTURNA® (voretigene neparvovec-rzyl, Roche) и ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi, Novartis, ). Также BETI-CEL может стать первой генной терапией ex-vivo (клетки модифицируют вне организма пациента) на основе лентивирусного вектора. Поэтому в ближайшее время обязательно подготовлю обзор 🤓. 29 августа Пересмотренные даты PDUFA для двух-компонентной терапии болезни Помпе (наследственное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-глюкозидазы) AT-GAA: 29 августа и 29 октября 2022 г. соответственно. 💊 AT-GAA – это ципаглюкозидаза альфа (cipaglucosidase alfa, ATB200 препарат ферментной заместительной терапии) и миглустат (miglustat, AT2221 – стабилизирует ципаглюкозидазу альфа). Разработан компанией Amicus Therapeutics ( {$FOLD} ). 30 августа PDUDA для заявки на маркетинг (NDA) парсаклисиба (parsaclisib, Incyte, ) для пациентов с некоторыми запущенными лимфомами. Заявка была подготовлена для программы ускеренного одобрения (accelerated approval). Однако, еще в январе Incyte отозвала NDA после встречи с представителями FDA. Возникли сомнения, что подтверждающие исследования могут быть завершены в приемлемые сроки. 💊 Парсаклисиб - блокатор фермента фосфатидилинозитол-3-киназы дельта (PI3Kδ) нового поколения для приема внутрь. Сейчас изучается отдельно и в комбинациях для лечения В-клеточного лейкоза, других запущенных опухолей и аутоиммунной гемолитической анемии с тепловыми антителами (wAIHA).

Всем привет! Пришло время посмотреть, какие решения были приняты FDA по намеченным в июне датам (все препараты биотехов, акции которых доступны в ТИ для не квалов). ➡️ Все 3 из 3 заявок были одобрены, одна, правда, лишь наполовину. - дупилумаб (DUPIXENT®, , Regeneron Pharmaceuticals) - биологическое лекарство для вспомогательного лечения атопического дерматита у детей. - сетмеланотид (IMCIVREE®, Rhythm Pharmaceuticals, ) одобрен для назначения пациентам с синдромом Барде-Бидля, но не при синдроме Альстрема (это разные формы наследственного ожирения). - CAR T терапия lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®, Bristol Myers Squibb, ) для взрослых пациентов с запущенными B-клеточными лимфомами одобрена к применению в качестве терапии второй линии. - Также был одобрен барицитиниб (OLUMIANT®, Eli Lilly, и Incyte, ) для лечения тяжелой очаговой алопеции (облысение) (дата PDUFA от меня ускользнула, да и в трекерах ее не было). Кроме того, FDA разрешило экстренное использование мРНК-вакцин Moderna ( - mRNA-1273) и Pfizer-BioNTech ( - COMIRNATY) против COVID-19 у детей от 6 мес (заседание 14-15 июня). Какие решения FDA ожидаются в июле? 1 июля Решение по VAXNEUVANCE™ (Merck, ) - пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина для профилактики инвазивной пневмококковой инфекции у младенцев и детей (был перенос на 3 мес). Однако новость об одобрении ее применения у детей (6 недель - 17 лет) появилась уже 22 июня. 13 июля Коктейль из антител для лечения и профилактики COVID-19 REGEN-COV® (казиривимаб и имдевимаб, Regeneron Pharmaceuticals, и Roche). Ранее был перенос на 3 мес, так как компания подала доп. данные о профилактическом применении средства. REGEN-COV® уже использовали в США для лечения COVID-19 в рамках экстренного разрешения на применение с ноября 2020. С января 2022 - разрешение отозвано. 13 июля Приоритетное рассмотрение заявки Bristol Myers Squibb ( ) на расширение показаний ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®) в сочетании с химиотерапией для лечения операбельного немелкоклеточного рака легкого. 14 июля На эту дату был перенесено на 3 мес решение по вутрисирану (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™, Alnylam Pharmaceuticals, ) для лечения hATTR-амилоидоза с полинейропатией. Об одобрении объявлено 13 июня 2022. 18 июля Решение по расширению показаний руксолитиниба в форме крема (Opzelura™, Incyte, ) для терапии витилиго (нарушение пигментации кожи) (ранее было перенесено на 3 мес). 29 июля Дата вынесения решения по рофлумиласту в форме крема (ARQ-151, roflumilast, Arcutis Biotherapeutics, ) для лечения псориаза у взрослых и подростков. ______________________________ 💊 Руксолитиниб (Видаль) - это ингибитор янус киназ, в виде крема (Opzelura™, ) используется для лечения атопического дерматита, при этом точный механизм действия неизвестен. Руксолитиниб в таблетках (JAKAVI®, Novartis, в Европе и Incyte в США) назначают для терапии пациентов с миелофиброзом (замещение костного мозга фиброзной рубцовой тканью, часто связано с мутациями янус-киназ). 💊 Рофлумиласт (Видаль) - ингибитор фермента фосфодиэстеразы 4 (ФДЭ4), он способствует подавлению воспалительных процессов. Рофлумиласт в таблетках (DALIRESP® AstraZeneca Pharmaceuticals, {$AZN}) назначают при хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ). Псориаз – это аутоиммунное заболевание, которое тоже сопровождается хроническим воспалительным процессом, но в коже.

Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в мае датам (все препараты биотехов, акции которых доступны в ТИ для не квалов). ➡️ Одна из 2 заявок была одобрена (расшиерние показаний для комбинаций на базе ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®) компании , Bristol-Myers Squibb для лечения первой линии рака пищевода). ➡️ А вот решение по второй заявке на маркетинг AT-GAA (двухкомпонентное лечение для пациентов с болезнью Помпе от Amicus Therapeutics, {$FOLD} ) - перенесено на 29 августа и 29 октября 2022 г. для каждого из компонентов. А что намечается в июне? 7 июня одобрен дупилумаб (dupilumab, DUPIXENT®, , Regeneron Pharmaceuticals) - первое и единственное биологическое лекарство для вспомогательного лечения атопического дерматита у детей (не биопрператы существуют - это кортикостероиды). 14-15 июня Состоится заседание консультативного комитета (Advisory Committee) по расширению показаний для применения мРНК-вакцин Moderna ( - mRNA-1273) и Pfizer-BioNTech ( - COMIRNATY) против COVID-19 у детей и младенцев. 16 июня Расширение показаний сетмеланотида (IMCIVREE®, компании ) для назначения пациентам (от 6 лет) с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема (разные формы наследственного ожирения). Ранее решение перенесли на 3 мес, так как FDA запросило дополнительные данные анализа эффективности в подгруппах из основного исследования 3 фазы. Обычно это не к добру. 24 июня Приоритетное рассмотрение заявки по Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel компании Bristol Myers Squibb, ). Это CAR T терапия для взрослых пациентов с запущенными B-клеточными лимфомами. В мае компания получила разрешение на маркетинг в Евросоюзе. 27 июня На эту дату было перенесено решение о расширении показаний Reblozyl® ( , Bristol Myers Squibb) для лечения бета-таласемии у пациентов, которым не требуются регулярные переливания крови. Однако 3 июня компания сообщила, что отзывает заявку, так как на вопросы FDA о соотношении пользы и риска их препарата в этой популяции пациентов на основе имеющихся данных КИ фазы 2 BEYOND ответить невозможно. 25 июня На эту даты было назначено решение по U2 (ublituximab в комбинации с umbralisib (UKONIQ®) ля лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы), но TG Therapeutics ( ) добровольно отозвала заявку (обсуждали в чате) из-за проблем с общей выживаемостью. Кроме того, компания отозвала и UKONIQ® с рынка...

Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в апреле датам (все препараты биотехов, акции которых доступны для не квалов). ➡️ 5 из 8 заявок были одобрены. Правда новый препарат был только один - мавакамтен компании Bristol-Myers, обозревали НЕ здесь. Так же есть 1 отказ и 2 переноса. 1 апреля -> 1 июля: перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, , Merck 14 апреля -> 14 июля: перенос решения по вутрисирану , Alnylam Pharmaceuticals. 30 апреля: Axsome Therapeutics ( ) получила CRL по заявке на маркенинг AXS-07 для купирования приступа мигрени. 22 апреля компания в форме 8-К предупредила, что ждет именно такое решение, новость обсуждали в чате. Причина отказа была связана не с эффективностью или безопасностью, которые у нового лекарства не ахти, но в порядке (обозревали тоже НЕ здесь), а с недостатком данных в разделе заявки "Химия, производство и контроль". Этот раздел включает описание синтеза и производства нового лекарства, его физических и химических свойств, а также тестов, которые использовались для контроля качества. Axsome считает, что вопросы, поднятые в CRL, можно решить и намеревается указать возможные сроки для повторной подачи после консультации с FDA. Но очевидно, что компания не договаривает что-то и нам и FDA. 🤔 Напомню, что в августе 2021 при рассмотрении заявки на маркетинг AXS-05 для лечения большого депрессивного расстройства тоже были выявлены недостатки в разделе "Химия, производство и контроль" (тогда дату PDUFA перенесли, а решение, кстати, ждем во 2 квартале 2022). История, выходит, повторяется, но почему-то Axsome не смогла заранее предотвратить схожие проблемы с AXS-07. Уж не связано ли это с тем, что оба AXS-05 и AXS-07 - это комбинации уже существующих на рынке лекарств?

Всем привет! Сводка событий апреля ( ). ➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели. 1 апреля Одобрено расширение показаний Yescarta® ( , Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии. 5 апреля Одобрен BXCL501 (IGALMI™, {$BTAI}, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении. ➡️ Что еще намечается? 14 апреля Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, , Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз). 21 апреля Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании , Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности). 22 апреля (как исключение, не PDUFA) Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании , TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно. 28 апреля Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, , Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца). 29 апреля Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™, , Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет. 30 апреля AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, , Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную , Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995. ➡️ Был также один перенос: 1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, , Merck) Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям. ✅ Кстати, в марте у нас было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании , Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца). Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.

Привет! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics. Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track) Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film) Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве. Компания: {$BTAI}, BioXcel Therapeutics, Inc. Что лечит? 📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии). Распространенность 📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов. 📍 Примерно от четвертидо трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год. 🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год… Что уже есть на рынке для этого заболевания? 📍 Т екущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом. Что предлагает компания? BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания). Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа. ➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты. ➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов. ➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов. ➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия. Сравним с конкурентом Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов. Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм. Кроме того, ведутся исследования: BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства. ✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.

Привет! Вторая половина марта богата на даты PDUFA (оглашение решения FDA о выпуске нового лекарства на рынок). При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение. Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату. 19 марта 2022 Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании , Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях. 21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022 Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании , Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля. 25 марта Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, {$ZGNX}, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет. 27 марта 2022 Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови. 28 марта 2022 Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от , Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия. 1 квартал 2022 Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный , Merck и {$AZN}, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний). И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет: 25 марта -> 25 июня 2022 Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании , TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы.

✌️ Не так давно мы разбирали эффекты антидепрессанта зуранолона (zuranolone от компании {$SAGE} , Sage Therapeutics и , Biogen) (ссылка на пост , само собой ведь напрашивается сравнить их с конкурентом AXS-05 компании Axsome Therapeutic, правда? 💊 AXS-05 это комбинация декстрометорфана (противокашлевое средство, которое давно используется в клинике, блокатор NMDA-рецептора) и бупропиона (рутинно используемый антидепрессант, разработанный в компании GlaxoSmithKline), таблетки для приема внутрь, 2 раза в день от 6 недель до года (в КИ). Исследуется Axsome для лечения большого депрессивного расстройства и терапевтически резистентной депрессии. AXS-05 имеет статус прорывной терапии и сейчас ожидает затянувшегося ответа от FDA по первому из этих двух показаний. Эффективность AXS-05 эффективнее бупропиона и плацебо (КИ 2 фазы ASCEND, n = 80 и КИ 3 фазы GEMINI, n = 327) в отношении: • облегчения симптомов депрессии (по шкале MADRS): с 1 недели в сравнении с плацебо и со 2 недели в сравнении с бупропионом, эффект сохраняется на 6 неделе; • клинического ответа на лечение (снижение балла по MADRS на ≥50%): с 1 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель); • наступления ремиссии (балл по MADRS ≤10): со 2 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель). ➡️ Облегчение симптомов депрессии по шкале MADRS - субъективный и весьма ненадежный показатель, но даже без него результаты впечатляющие. Безопасность • наиболее частые побочные эффекты (>10%): головокружение, тошнота; • серьезных побочных эффектов не наблюдалось. ➡️ Ничего настораживающего. 🤔 Но пара моментов смущает: • Ни на одном из опубликованных постеров не указано количество выбывших из исследования. Вообще не указаны финальные n в группах. А это важно для объективной оценки эффективности. • Странно, что в КИ ASCEND эффект бупропиона (это ведь антидепрессант) выглядит слабее эффекта плацебо в КИ GEMINI, даже после 6 недель лечения. ➡️ Сравнение с зуранолоном (zuranolone, SAGE-217 от {$SAGE}, Sage Therapeutics) - в таблице, хотя оно весьма условное, прямо сравнивать цифры этих КИ - некорректно. В целом, зуранолон работает быстрее, но слабее и имеет краткосрочный эффект. Кроме того, клиническая значимость эффекта зуронолона, измеренная по субъективным шкалам, весьма сомнительна. AXS-05 же способствует достоверно более частому наступлению клинического ответа (то есть, реально заметному облегчению депрессии) и ремиссии, хотя большинству пациентов придется его принимать значительно дольше (6 недель). Профиль безопасности у обоих препаратов выглядит значительно лучше, чем у большинства имеющихся на рынке. Из-за высокой частоты сонливости могут быть ограничения приема зуранолона для людей некоторых профессий. ✅ Определенно у AXS-05 хорошие шансы на одобрение, выше чем у зуранолона и, честно говоря, я вообще не вижу здесь серьезных «против». 📢 Еще одно всеми ожидаемое событие - решение FDA по AXS-07 для терапии мигрени (дата PDUFA 30 апреля 2022). Постараюсь подготовить обзор шансов на одобрение ближе к делу. 📢 Кроме того, в 2022 обещали новости по КИ 3 фазы ACCORD AXS-05 для лечения ажитации при болезни Альцгеймера (вероятно пересмотр дизайна) и сообщение о начале КИ 2/3 фазы AXS-05 в качестве терапии против курения.

Всем доброго времени суток! Представляю Вашему вниманию FDA календарь 📅 на март 2022. Коротко напомню: даты PDUFA компаний - это ключевые бинарные события. Акции показывают рост в случае положительного решения по PDUFA и падение - в случае отказа (CRL). о специфике биотеха можно почитать мои обучающие посты ниже. Перечень доступных в открытых источниках дат за март смотрите во вложении, ниже более подробный одного из таких событий. 📅 16.03.2022 PDUFA (окончательное решение) по вопросу расширения показаний для молекулы setmelanotide (IMCIVREE) компании Rhythm Pharmaceuticals Inc на Синдром Альстрома (СА) и синдром Барде-Бидля (СББ) 📜 Справка по нозологии: 1️⃣ Синдром Альстрома очень редкое генетическое заболевание, характеризующееся пигментной дегенерацией сетчатки глаз, ожирением, прогрессирующей нейросенсорной глухотой, сахарным диабетом и пр. Распространенность составляет менее 1 на 1 000 000 человек в общей популяции. 2️⃣ Синдром Барде-Бидля редкое генетическое заболевание, встречающееся с частотой 1 из 120 000 новорожденных в развитых странах. В некоторых закрытых популяциях частота возникновения заболевания может достигать соотношения 1 из 13 000. Симптомы: ожирение, деградации сетчатки глаза, поликистоза почек, гипогонадизм, полидактилии и замедления умственного развития. 🎯 Препарат: IMCIVREE ® — это первое и единственное одобренное (FDA, EMA) средство для лечения генетического ожирения, вызванного дефицитом проопиомеланокортина (POMC), пропротеин-конвертазы субтилизина/кексина типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR). Принцип действия препарата основан на восстановлении функционирования рецептора меланокортина 4 MC4R, который является фактором регуляции пищевого поведения (подавляющим аппетит) и энергетического баланса. Некоторые генетические заболевания, могут вызывать недостаточность MC4R, что приводит к тяжелому ожирению. 🏇 Препараты-конкуренты по показанию СА и СББ Конкурентные молекулы конкурентов на стадиях клинических исследованием мною не найдены. ⚖ Брать или не брать под PDUFA? 📈 Аргументы PRO: 🚀 Большая вероятность позитивного решения , т.к. сама молекула уже одобрена 🚀 Капитализация меньше 1 млрд $, следовательно потенциально большое влияние одобрения на цену 🚀 Отсутствие конкурентов в указанных нозологиях. В случае одобрения компания может претендовать на весь рынок, т.к. альтернативных средств нет 🚀 Одобрение новых показаний может расцениваться инвесторами как возможность дальнейшего расширения показаний на иные , вызывающие ожирение 📉 Аргументы CONTRA: 🔻Не новая молекула, а лишь расширение показаний, как правило рост цены акции в случае одобрения небольшой 🔻Крайне редкие заболевания с малым количеством пациентов 🔻Молекула нацелена на борьбу с одним из симптомов и не излечивает само заболевание П.С.: Если было полезно ставь 👍, заходи в профиль и подписывайся. В этот раз попробовал новый формат поста на тему календаря FDA, если не сложно, напиши, пожалуйста, в комментариях свое мнение. Всем здоровья и добра! 💰

Дата PDUFA: 25 февраля 2022 (Fast Track) Препарат: bardoxolone (RTA 402, бардоксолон) Показание: синдром Альпорта Компания: , Reata Pharmaceuticals, Inc. 📖 Синдром Альпорта – это редкое генетическое заболевание почек. При нем страдает функция почек, часто возникает потеря слуха и иногда - нарушение зрения. Недостаточность функции почек проявляется в том числе снижением скорости клубочковой фильтрации (СКФ) - это скорость, с которой наши почки фильтруют кровь. 📍 Синдромом Альпорта страдает 0.01% - 0.02% населения во всем мире (1-2 человек на 10000). Это заболевание является причиной 1% всех случаев хронической почечной недостаточности. 📍 Текущие стратегии лечения включают ослабление симптомов и пересадку почки. Специфических лекарственных средств не существует. Бардоксолон назначается в таблетках, 1 раз в день. Получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) для лечения синдрома Альпорта и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В октябре 2021 года Reata также подали заявку в EMA и Минздрав Японии. Однако 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" одобрения препарата. Механизм действия 📖 Белок NRF2 способен активировать выработку защитных ферментов, которые помогают клетке противостоять окислительному стрессу. В норме он связан другим белком - Keap1, но как только клетка попадает в условия стресса, Keap1 «отпускает» NRF2. Бардоксолон связывается с белком Keap1 и, таким образом, «освобождает» Nrf2, который отправляется регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс (см. картинку). Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA и EMA основана на результатах одного 2-х летнего КИ 2/3 фазы: CARDINAL (157 пациентов с синдромом Альпорта, 63 центра, 8 стран, 100 недель лечения). ➕ Показано, что бардоксолон хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует улучшению функции почек: в лечебной группе скорость клубочковой фильтрации (СКФ) повышалась, а в группе плацебо - снижалась. Что же не понравилось консультативному комитету FDA? Эффект терапии, изменяющей течение заболевания, должен не только присутствовать во время лечения, но и сохраняться после его отмены. Если присутствует только первый компонент - это скорее симптоматическое лечение, а такое уже имеется. Так что для одобрения Reata должны доказать, что их препарат действительно изменяет течение заболевания, либо, что он значительно лучше существующих лекарственных средств. ➖ КИ CARDINAL не раскрывает оба момента. Основные недостатки - в его дизайне. Кроме того, под вопрос ставится долгосрочная эффективность бардоксолона и его безопасность. Есть обоснованные опасения, что длительный прием препарата может привести к ухудшению течения заболевания. ➖ Если препарат и одобрят, он подойдет далеко не всем пациентам с синдромом Альпорта, а только людям без сердечно-сосудистых заболеваний и с почечной недостаточностью на ранних стадиях. 🅾️ Одобрение может состоятся только если компания с момента отказа консультативного комитета смогла предоставить более убедительные доказательства эффективности и безопасности бардоксолона. Но мы этого не знаем, так что по мне, риск тут значительно перевешивает возможный профит. Но у компании есть и другие разработки. Сегодня на сайте (Reata Pharmaceuticals) появилась новость: компания объявила о старте поэтапной подачи (Rolling submission) NDA для другого препарата – omaveloxolone для лечения атаксии Фридрейха. См. комментарии.

Дата PDUFA: 17 февраля 2022 - PDUFA (приоритетное рассмотрение) Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват) Показание: дефицит пируваткиназы Компания: Agios Pharmaceuticals, Inc. ( 📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей. 📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион). 📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует. 💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям, включая дефицит пируваткиназы. В случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день. Механизм действия 📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку). Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021. ➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. ➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения. ➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы. 📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата: КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения. 📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года. Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети. 📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года. 📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях: - Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240). - Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267). ✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных? __________________ , сохраняй!😜 , - благодарю 🤗 И, насколько мне известно, тоже собирался разбирать препараты с близкими датами решения FDA. Одна голова - хорошо, но вместе - лучше))

🗓️ 📺 🔹RegenxBio Inc. ( ): Представляют результаты фазы 1/2а по окончании исследования субретинальной доставки RGX-314 при неоваскулярной возрастной дегенерации желтого пятна (понедельник, 11 октября). 🔹Clearside Biomedical, Inc. ( $CLSD ): Представление данных фазы 2 для RGX-314 при влажной AMD с использованием супрахориоидальной доставки (понедельник, 11 октября). 🔹Aerie Pharmaceuticals, Inc. ( {$AERI} ): Представляют результаты Topline фазы 2 клинического испытания AR-1105 (дексаметазон, интравитреальный имплантат) у пациентов с отеком желтого пятна из-за окклюзии вены сетчатки (вторник, 12 октября). 🔹Outlook Therapeutics, Inc. ( $OTLK ): Представляют данные дополнительного исследования безопасности ONS-5010 / Lytenava, экспериментального офтальмологического препарата бевацизумаба для использования при заболеваниях сетчатки (вторник, 12 октября). 🔹Atara Biotherapeutics, Inc. ( ): Представление обновленных открытых клинических данных и новых данных визуализации коэффициента передачи намагниченности из исследования фазы 1 ATA188 для прогрессирующего рассеянного склероза (среда, 13 октября). Открытые абстрактные данные фазы 1 показали, что 9 (50%) пациентов соответствовали критериям устойчивого улучшения трудоспособности (SDI). Дополнительные открытые данные Фазы 1 будут представлены на заседании ECTRIMS 13-15 октября 2021 г. Промежуточный анализ Фазы 2, 1 полугодие 2022 г. 🔹Eli Lilly and Company ( ): Представляем новые данные исследования monarchE по исследовательскому применению Verzenio в сочетании с эндокринной терапией у пациентов с положительным рецептором гормона, отрицательным по рецептору 2 эпидермального фактора роста человека с высоким риском раннего рака молочной железы ( Четверг, 14 октября). 🔹CRISPR Therapeutics AG ( ) проведет виртуальное мероприятие во вторник, 12 октября, в 00:30 (по Мск) , чтобы осветить клинические данные текущего исследования фазы 1 CTX110 для лечения рецидивирующих или рефрактерных B-клеточных злокачественных новообразований. 🔹Enzo Biochem, Inc. ( $ENZ ) сообщает о прибыли во вторник, 12 октября, перед открытием рынка. 🔹Theratechnologies Inc. ( $THTX ) сообщает о прибыли в среду, 13 октября, перед открытием рынка. 🗓️ PDUFA: 🔸 Обновлено 22 августа 2021 г., FDA сообщило компании, что его решение отложено. Никаких дополнительных подробностей не предоставлено. 🔸 $AVDL Avadel Pharmaceuticals plc для FT218, экспериментального препарата оксибата натрия, принимаемого один раз на ночь для лечения чрезмерной дневной сонливости и катаплексии у взрослых с нарколепсией. Решение должно быть принято до пятницы, 15 октября. 🔸 TYVASO (трепростинил) DPI Легочная артериальная гипертензия и легочная гипертензия, связанная с интерстициальным заболеванием легких (PH-ILD) (Группа 3 ВОЗ) Принятие заявки на NDA объявлено 16 июня 2021 г. в рамках приоритетного рассмотрения. PDUFA ожидается в октябре 2021 года. Клинические данные, представленные Европейским респираторным обществом, продемонстрировали безопасность и переносимость с улучшением расстояния в шесть минут ходьбы, предпочтений и удовлетворенности устройств, а также результатов, сообщаемых пациентами 7 сентября 2021 года. Новые данные будут представлены 17 октября 2021 на конференции CHEST. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

🗓️ биофармы на следующей неделе (2-7 августа 2021) [ Часть 3 ] 👨‍🔬 [ Часть 2 ] ⬇️ [ Часть 1]⬇️ 🧫🔬Клинические данные Ожидаемые релизы в середине 2021 года •BeyondSpring Inc. (NASDAQ: $BYSI ): (DUBLIN-3): данные об общей выживаемости Topline из основного исследования немелкоклеточного рака легких фазы 3 с применением плинабулина, получившего название DUBLIN-3. •Celyad Oncology SA (NASDAQ: $CYAD ): дополнительные данные исследования фазы 1 CYCLE-1 с увеличением дозы, оценивающего CYAD-02 при рецидивирующем / рефрактерном остром миелоидном лейкозе и миелодиспластическом синдроме •F-star Therapeutics, Inc. (NASDAQ: $FSTX ): обновленная информация о прогрессе SB 11285 в фазе 1 клинических испытаний •Корпорация Dynavax Technologies (NASDAQ: $DVAX ): Clover должен опубликовать промежуточные данные об эффективности вакцины из клинических испытаний фазы 2/3, оценивающих эффективность, безопасность и иммуногенность SCB-2019 в сочетании с усовершенствованным адъювантом CpG 1018 и квасцами Dynavax. •Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: $CRNX ): предварительные данные фазы 1 для CRN04894 при болезни Кушинга и врожденной гиперплазии надпочечников и CRN04777 при врожденном гиперинсулинизме •Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: {$PRAX} ): предварительные данные по верхнему отделу исследования PRAX-944 фазы 2a при эссенциальном треморе, а также данные по безопасности, переносимости и ФК из продолжающегося исследования фазы 1 PRAX-562. •Подразделение MorphoSys AG (NASDAQ: $MOR ) Constellation Pharma: обновление данных фазы 1 для CPI-0209 в солидных опухолях и обновление данных трансляции фазы 2 MANIFEST для пелабрезиба при миелофиброзе •Enanta Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ): данные фазы 1 для EDP-297 при неалкогольном стеатогепатите •Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: {$DRNA} ): данные основного исследования фазы 2 PHYOX2 недозирана у пациентов с первичной гипероксалурией •Kaleido Biosciences, Inc. (NASDAQ: $KLDO ): данные фазы 2 Topline клинического исследования KB295 у пациентов с язвенным колитом легкой и средней степени тяжести •INmune Bio, Inc. (NASDAQ: $INMB ): Обзор Совета по мониторингу безопасности данных данных фазы 2 исследования Quellor у госпитализированных пациентов с COVID-19, страдающих легочными осложнениями 🗓️ Отчёты: Пятница: •PLx Pharma Inc. (NASDAQ: $PLXP ) (до открытия рынка) •ANI Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ) (до открытия рынка) •Twist Bioscience Corporation (NASDAQ: $TWST ) (до открытия рынка) •Oncolytics Biotech Inc. (NASDAQ: $ONCY ) (до открытия рынка) •Orthofix Medical Inc. (NASDAQ: ) (до открытия рынка) 💡P. S. Про какие компании, Вам бы хотелось узнать подробнее, включая отчёт и перспективы? ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы 🤝

🟡 👨‍🔬 24 июня 2021 г. - компания (Nasdaq: ) объявила об итогах заседания Консультативного комитета по онкологическим препаратам ( ) Управления по контролю за продуктами и лекарствами США ( ). который рассмотрел заявку на получение лицензии на биологические препараты ( ) для ретифанлимаба, внутривенного ингибитора PD-1, в качестве потенциального лечения для взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим плоскоклеточным раком анального канала (SCAC), у которых прогрессирует или у которых наблюдается непереносимость химиотерапии на основе платины. Комитет проголосовал 13–4 за то, что решение регулирующих органов по ретифанлимабу для лечения прогрессирующего или метастатического SCAC следует отложить до получения дополнительных данных из клинического исследования POD1UM-303, подтверждающего испытания на не получавшем платину расширенном SCAC, которое в настоящее время находится в стадии реализации. ☝️🧐 ❗ODAC❗ предоставляет FDA независимые мнения и рекомендации внешних экспертов по продаваемым и исследуемым лекарствам для использования в лечении рака. FDA учитывает рекомендации ODAC в своем обзоре, но не обязано следовать его рекомендациям. «Несмотря на то, что мы разочарованы результатами сегодняшнего голосования ODAC, мы продолжим тесно сотрудничать с FDA, поскольку оно завершает рассмотрение BLA для ретифанлимаба», - сказал Лэнс Леопольд, доктор медицинских наук, вице-президент группы по клиническому развитию иммуно-онкологии. «Пациенты с поздней стадией SCAC, у которых наблюдается прогрессирование после химиотерапии на основе платины первой линии, в настоящее время нет доступных методов лечения, одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, и их прогноз крайне неблагоприятен. Мы по-прежнему считаем, что ретифанлимаб может обеспечить дополнительный, столь необходимый для них вариант. пациентов на основе благоприятного соотношения польза / риск, показанного в нашем исследовании ». BLA для ретифанлимаба основан на данных фазы 2 исследования POD1UM-202 по оценке ретифанлимаба у 94 ранее леченных пациентов с местнораспространенным или метастатическим SCAC, которые прогрессировали или не переносят химиотерапию на основе платины. FDA ранее предоставило ретифанлимабу статус орфанного препарата для лечения рака анального канала вместе с приоритетным обзором и установило целевую дату действия Закона о сборах за рецептурные препараты ❗( ) для ретифанлимаба - 25 июля 2021 года.❗ ☝️SCAC почти всегда связан с вирусами папилломы человека (ВПЧ) и ВИЧ-инфекциями и составляет почти 3% случаев рака пищеварительной системы. ❗ Пациенты с метастатическим SCAC имеют плохую 5-летнюю выживаемость, и нет одобренных FDA методов лечения для пациентов, у которых прогрессирование произошло после химиотерапии первой линии. ❗ 🤔 Мысли вслух: всегда скептически относился к идеи покупки данной компании в долгосрок (с точки зрения размера потенциального прироста стоимости компании) , а тем более в среднесрок, так как портфолио компании достаточно широкое, в каком то смысле, это уже масштабная фарма с большим портфолио: 6 зарегистрированных препаратов, 29 в различных стадиях исследований. С одной стороны есть большой потенциал: за счёт большого количества молекул в стадии разработки. И диверсификация: за счёт продуктов, которые уже продаются. Но, буду присматриваться к компании и далее. Возможно, как диверсификационную часть портфеля. Сама новость, естественно негативная, но вероятность одобрения препарата остаётся очень велика👌 🧐 Средняя конценсус цена от аналитиков на год: 105, 93💲 Ссылка на исследование . P. S. Готовлю статью по {$GOSS}, опубликую статью, сегодня, в 23:00, примерно. ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы, будьте здоровы 🍀

Всем доброго! Ниже 2-я часть календаря на июнь 2021. Перечень доступных в открытых источниках дат смотрите во вложении, ниже подробно разберу некоторые из них: 📆 16.06.2021 PDUFA (окончательное решение) по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Avapritinib (AYVAKIT™) компании Blueprint Medicines Corporation {$BPMC} по показанию агрессивный cистемный мастоцитоз (АСМ) 📄 Справка по нозологии: Системный мастоцитоз – редкое аутоиммунное заболевание, характеризующееся чрезмерной выработкой и накоплением тучных клеток в тканях и органах (коже, костном мозге, ЖКТ, селезенке, печени) Большинство случаев возникновения СМ связаны с соматической мутацией гена KIT, кодирующего рецептор фактора роста тучных и стволовых клеток 🎯 Препарат: Avapritinib – селективный ингибитор KIT 🐎 Препараты-конкуренты по показанию АСМ: 💊 Cogent Biosciences Inc. исследует CGT9486 на 2-й фазе клинических исследований (КИ) 📆 21.06.2021 и 22.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Ruxolitinib (JAKAFI®) компании Incyte Corporation по показаниям атопический дерматит и хроническая стероид-рефрактерная реакция «трансплантат против хозяина» (срРТПХ) 📄 Справка по нозологии: ⚪ Атопический дерматит — это хроническое воспалительное заболевание кожи. ⚪ срРТПХ - одно самых тяжелых и жизнеугрожающих осложнений аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (эффективный метод лечения злокачественных и незлокачественных заболеваний кроветворной системы. На сегодняшний день в мире выполнено более 1 млн трансплантаций). На сегодняшний день нет стандартов лечения этого осложнения. Для острой формы срРТПХ молекула Ruxolitinib уже одобрена FDA. 🎯 Препарат: Ruxolitinib - селективный иммунодепрессант, ингибитор янус-киназы (JAK1 и JAK2) подавляет внутри-клеточную сигнальную систему JAK/STAT, которая опосредует действие многочисленных цитокинов и факторов роста, играющих ключевую роль в развитии некоторых аутоиммунных заболеваний. Помимо означенных выше показаний Ruxolitinib успешно завершил 3-ю фазу КИ по показанию Витилиго (достигнуты ключевые конечные точки). Права на реализацию молекулы Ruxolitinib вне США принадлежат компании Novartis AG 📆 25.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения заявки sNDA на расширение показаний молекулы Upadacitinib (RINVOQ™) компании Abbvie Inc. по показанию анкилозирующий спондилит (АС). Справка по нозологии: Анкилозирующий спондилит (Болезнь Бехтерева) - хроническое системное ревматологическое аутоиммунное заболевание, поражающее позвоночник и суставы. АС развивается преимущественно в возрасте 20—30 лет, у мужчин приблизительно в 5 раз чаще. Распространенность заболевания колеблется географически в диапазоне 8-24 человека на 10 000 населения. 🎯 Препарат: Upadacitinib – селективный иммунодепрессант, ингибитор янус-киназы (внутриклеточные ферменты участвующие в воспалительных процессах, блокирование их действия приводит к снижению воспаления в суставах) 🐎 Препараты-конкуренты по показанию АС: 💊 Johnson & Johnson $ JNJ имеет одобренный препарат SIMPONI ARIA® (golimumab), представляющий собой моноклональное антитело. Стоимость упаковки из 4-х ампул (50 мг/4 мл) составляет около $2100, лечение голимумабом для пациента обходится в среднем более 20 000 $ в год 💊 Pfizer Inc. подал заявку на расширение показаний молекулы Tofacitinib (ингибитор янус-киназы) дата PDUFA пока не определена 💊 Gilead Sciences Inc. и Galapagos NV исследуют Filgotinib на 2-й фазе КИ Novartis AG исследует Cosentyx (secukinumab) на 3-й фазе КИ 📆 29.06.2021 PDUFA по вопросу одобрения NexoBrid™(ранее одобрен в ЕС) компаний Mediwound и Vericel Corporation по показанию тяжелые ожоги П.С.: Если пост вдруг оказался полезным, подпишись, поставь 👍 и напиши в комментарии, какие компании из списка есть в твоем 💼 и почему. Всем добра!😊

📌🗓️ Календарь ➡️ (Prescription Drug User Fee Act - Закон о внесении поправок в Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах, разрешающий применение лекарственных препаратов для людей, создание рецептурных препаратов и сборов за рецептурные лекарственные препараты и для других целей) ➡️ Закон о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) предоставляет Управлению по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) ресурсы для поддержки эффективного и предсказуемого нормативного обзора новых лекарств. PDUFA имеет решающее значение для обеспечения того, чтобы американские биофармацевтические компании могли продолжать научные инновации и своевременно предлагать новые методы лечения, чтобы помочь пациентам жить более долгой и здоровой жизнью. 🤏 Если коротко - PDUFA это закон, который взымает хорошую денежную комиссию, для , с компаний, за рассмотрение, проверку информации связанной с препаратом (или другим продуктом - рецептурный препарат, безрецептурный, косметика и т. д.) для регистрации новых показаний, новых препаратов. Налог за подачу заявления с рецептурных препаратов составляет 2,943 млн долларов в 2020 году, и 2,876 млн долларов в 2021 году. Скажете: "Ооо, это дорого, наверно, поэтому и препараты дорогие" . Как раз ситуация другая - это налог, в итоге экономит средства и время фарм компаниям. Так как за счёт него - содержится дополнительный штат сотрудников FDA, которые проводят проверки, анализ и регистрацию препаратов. И среднее время регистрации препаратов в США снизилось с 2 лет до 10 месяцев. А у нас в стране - регистрация проходит около 2-4 лет. Моя компания проводит процедуру регистрации одного препарата, уже 3 года, хотя он есть и в Японии и в ЕС, и в США. ❗Ксати, закон этот ввели в США - потому что потребители, владельцы бизнессов, промышленности требовали его принятия от правительства ❗ ☝️По оценкам FDA - среднии потери спонсоров, компаний от задержки одобрения FDA на 1 месяц составляют потери в 10 млн долларов. 📌 Прикладываю календарь PDUFA на декабрь, можете сохранить себе его. 10.12.2020 - , $BNTX 17.12.2020 - 18.12.2020 - $MGNX, $ZLAB 19.12.2020 - 20.12.2020 - {$FGEN}, $AZN, $MYOV 26.12.2020 - $UROV 27.12.2020 - 29.12.2020 - $ATNX, ⬆️ ☝️Ставте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. 10 лет опыта в фарме изнутри👨‍🔬. Участвовал в проведении доклинических исследований. Проверенная и актуальная информация. Заранее спасибо за любую поддержку и активность в комментариях 🤝🙏

Для желающих поиграть в PDUFA game: 21.08.2020 дата принятия решения FDA по одобрению препарата Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian). Это разработка компании Biomarin для генной терапии гемофилии типа А. Гемофилия это заболевание которое в основном характеризуется двумя типами – тип А (в организме больного отсутствует фактор VIII) и тип B (отсутствует фактор IX). Отсутствие этих факторов и приводит к невозможности свертывания крови и как итог, незначительная травма может привести к серьезным последствиям и даже смерти. Наиболее распространена гемофилия типа А. В США насчитывается более 150 тыс. больных этим типом гемофилии. Тип В встречается в 4 раза реже. Кстати, как показали исследования, сын Николая II цесаревич Алексей болел гемофилией типа В. Традиционное лечение в настоящее время предполагает еженедельное или более частое введение препарата, а стоимость ежегодной терапии может доходить до $200 тыс. в год. Это миллионы долларов в течение всей жизни (продолжительность жизни больных с гемофилией при получении лечения почти не отличается от общей в популяции). Генетическая терапия от BioMarin предполагает однократное введение функционального гена, который восстанавливает работу фактора VIII. Продолжительность действия терапии как минимум четыре года (согласно дополнительным данным по результатам испытаний). По истечении этого времени у пациентов, которые участвовали в испытаниях, уровень фактора VIII в крови хоть и снижается, но находится на приемлемом уровне, который позволяет если не полностью предотвратить кровотечения, то хотя бы сделать их менее опасными для пациентов. В июне компания представила обновленные данные исследований, которые показывают что участники исследований фазы 2b спустя 4 года демонстрируют более 90% снижение случаев кровотечений. По оценке аналитиков BioMarin со своей разработкой будет доминировать на 9,8 млрд рынке. Какие тут риски? Технологии по редактированию генов очень новы. Эта современная технология может быть фактором, способствующим как одобрению FDA, так и сдерживающим фактором. По оценкам аналитиков прорывная технология, а также присвоенный приоритетный статус рассмотрения и успешные результаты исследований дают высокий шанс на одобрение FDA. При одобрении у BioMarin практически не будет конкуренции на рынке, их эксклюзивные патенты защищают их права на терапию до 2033 года в США, ЕС и Японии.