{$BLUE} #Zynteglo #LentiGlobin Из последнего отчета $CRSP Если кратко, то конкурент генной терапии Zynteglo (LentiGlobin) грустной птички CTX001 от компании CRISPR (разрабатывается в сотрудничестве с компанией $VRTX ) уже через 1.5-2 года может подать документы на регистрацию генной терапии в FDA. Ниже Гугл-перевод из последнего отчета CRISPR. Набор и дозирование в клинических исследованиях CTX001 продолжаются, и на сегодняшний день в рамках программ были введены дозы более 45 пациентам. Компании рассчитывают достичь целевого показателя охвата обоих исследований в третьем квартале 2021 года, а подача нормативных документов возможна в течение следующих 18-24 месяцев. CTX001 - это экспериментальная ex vivo терапия с использованием генов CRISPR, которая оценивается для пациентов, страдающих TDT или тяжелой SCD, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней фетального гемоглобина (HbF; гемоглобин F) в красных кровяных тельцах. HbF - это форма гемоглобина, несущего кислород, который естественным образом присутствует при рождении и затем замещается взрослой формой гемоглобина.

{$BLUE} #zynteglo В интернете наткнулся на одно английское исследование под названием Lifetime treatment costs of beta-thalassemia major (Beta-thalassemia major - это самая тяжёлая форма бета-талассемии, людям с таким диагнозом необходимо регулярно проводить переливание крови). Само исследование посмотреть не смог, потому что это платно :( Но в аннотации написано, что необходимая для поддержания жизненных функций сумма примерно равна 803002 фунтам (в пересчёте на американскую валюту это $1102842.55). Статья про исследование опубликована в 2000. Так что с учётом инфляции за 20 лет получается примерно $1735000. При текущем курсе доллара к евро цена Zynteglo равна примерно 1.85 миллионов долларов. Итог: траты на одного пациента с beta-thalassemia major не превышают 1.735 миллионов долларов, а цена Zynteglo - 1.85 миллионов долларов.

{$BLUE} #zynteglo 1) Что такое zynteglo? (взято с сайта Европейского медицинского агентсва (EMA)) Zynteglo - это лекарство, используемое для лечения заболевания крови, известного как бета-талассемия (Бета-талассемия - это редкое генетическое заболевание, связанное с кровью (не буду углубляться в подробности)), у пациентов от 12 лет и старше, которым требуется регулярное переливание крови. Если быть точнее, то Zynteglo предназначено для лечения наиболее тяжелой вариации бета-таллассемии под названием transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT). 2) Где одобрено Zynteglo? В настоящий момент идет процесс одобрения в Европе. EMA пока не дало финального решения, но должны скоро дать.(вероятность одобрения очень высока). По поводу Америки, bluebird готовит BLA заявку (с названием LentiGlobin), чтобы подать в FDA. 3) Как широко распространено заболевание TDT? Что касается Европы, то по информации из документа EMA, связанного с Zynteglo, следует, что в Европе в настоящий момент примерно 0,79 случаев на 10000 человек. Исходя из численности населения Европейского Союза, получаем примерно 35000 случаев. Но эта цифра касается вариаций beta-thalassemia intermedia и major.(обе являются TDT) Здесь стоит уточнить, что в Европе в настоящий момент на пути к одобрению Zynteglo только для лечения TDT Non-β0/β0 genotypes (согласно вики это как раз beta-thalassemia intermedia). Что уменьшает количество пациентов, для лечения которых может применяться Zynteglo (на сколько снижает я не знаю, информацию надо искать в специализированных статьях). Насчет Америки сказать сложнее, но по информации с сайта bluebird в Америке по крайней мере 1000 человек имеют диагноз beta-thalassemia major, точное распространение заболевания TDT в Америке неизвестно. Итого, объем рынка в Европе - это порядка 20 - 30 тысяч пациентов, а объем рынка в США - это по крайней мере 1000 человек. Кстати, beta-thalassemia можно найти по всему миру, но наибольшее распространение имеет в Южной Азии, Северной Африке, Южной Европе и на Ближнем Востоке. Так что для Zynteglo (aka LentiGlobin, aka beti-cel) возможно расширение рынков сбыта. PS цена Zynteglo в Европе 1.575 миллионов евро.

Пару слов по поводу компании {$BLUE} . Вчера цена акции ну просто рухнула📉 в пропасть, достигнув уровень семилетнего минимума. Что же случилось и стоить ли забить все свободные карманы этой бумагой. Спойлер - нет не стоит. ⛔️ Главный продукт компании - #Lentiglobin (trade name #Zynteglo). Часть исследователей подозревают, что диагноз острого миелоидного лейкоза через пять лет после окончания лечения данным препаратом является серьёзной побочной реакцией. Если это подтвердиться, то это может поставить крест на компании если не навсегда, то на длительный срок. Позицию свою увеличивать не буду!⚠️ Всем удачи!