{$BLUE} #zynteglo

1) Что такое zynteglo? (взято с сайта Европейского медицинского агентсва (EMA)) Zynteglo - это лекарство, используемое для лечения заболевания крови, известного как бета-талассемия (Бета-талассемия - это редкое генетическое заболевание, связанное с кровью (не буду углубляться в подробности)), у пациентов от 12 лет и старше, которым требуется регулярное переливание крови. Если быть точнее, то Zynteglo предназначено для лечения наиболее тяжелой вариации бета-таллассемии под названием transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT). 2) Где одобрено Zynteglo? В настоящий момент идет процесс одобрения в Европе. EMA пока не дало финального решения, но должны скоро дать.(вероятность одобрения очень высока). По поводу Америки, bluebird готовит BLA заявку (с названием LentiGlobin), чтобы подать в FDA. 3) Как широко распространено заболевание TDT? Что касается Европы, то по информации из документа EMA, связанного с Zynteglo, следует, что в Европе в настоящий момент примерно 0,79 случаев на 10000 человек. Исходя из численности населения Европейского Союза, получаем примерно 35000 случаев. Но эта цифра касается вариаций beta-thalassemia intermedia и major.(обе являются TDT) Здесь стоит уточнить, что в Европе в настоящий момент на пути к одобрению Zynteglo только для лечения TDT Non-β0/β0 genotypes (согласно вики это как раз beta-thalassemia intermedia). Что уменьшает количество пациентов, для лечения которых может применяться Zynteglo (на сколько снижает я не знаю, информацию надо искать в специализированных статьях). Насчет Америки сказать сложнее, но по информации с сайта bluebird в Америке по крайней мере 1000 человек имеют диагноз beta-thalassemia major, точное распространение заболевания TDT в Америке неизвестно. Итого, объем рынка в Европе - это порядка 20 - 30 тысяч пациентов, а объем рынка в США - это по крайней мере 1000 человек. Кстати, beta-thalassemia можно найти по всему миру, но наибольшее распространение имеет в Южной Азии, Северной Африке, Южной Европе и на Ближнем Востоке. Так что для Zynteglo (aka LentiGlobin, aka beti-cel) возможно расширение рынков сбыта. PS цена Zynteglo в Европе 1.575 миллионов евро.