Хэштег #сарепта | Тинькофф Инвестиции Пульс

Войти

Почему акции Solid Biosciences падают Во всем виноват Сарепта. Что случилось Акции Solid Biosciences ( NASDAQ: $SLDB ) упали на 15,9% по состоянию на 11:29 EST в пятницу. Падение наступило после того, как Sarepta Therapeutics ( NASDAQ: ) сообщила о разочаровывающих клинических результатах экспериментальной генной терапии SRP-9001 при лечении редкого генетического заболевания мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). SGT-001, ведущий кандидат на конвейер Solid, также является генной терапией для лечения МДД. И что Проблема Сарепты заключалась в том, что SRP-9001 не соответствовал основной функциональной конечной точке его клинического исследования. Этой конечной точкой было статистически значимое улучшение результатов по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA), используемой для оценки функциональных двигательных способностей у детей с МДД. Тот факт, что SRP-9001 не прошел клиническое исследование, не обязательно означает, что SGT-001 потерпит неудачу. Однако SGT-001 Solid использует тот же подход к лечению DMD, что и SRP-9001. Он переносит микродистрофин, синтетическую версию гена, продуцирующего дистрофин, в клетки пациента с МДД в надежде восстановить мышечную функцию. МДД вызван мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Сарепта, похоже, считает, что виновником может быть процесс рандомизации с его клиническим исследованием. Пациенты в возрасте 4 и 5 лет достигли статистически значимого функционального улучшения, а пациенты в возрасте 6 и 7 лет - нет. Генеральный директор Sarepta Дуг Ингрэм сказал, что «процесс рандомизации привел к значительному дисбалансу в исходных оценках NSAA между активной и плацебо когортами участников в возрасте 6-7 лет, что сделало возрастные группы 6-7 лет несопоставимыми и, вероятно, существенно способствовало неспособности. для достижения статистической значимости ". Что теперь Понятно, что новости Сарепты приглушат Solid Biosciences. Тем не менее, наиболее важным для биотехнологической продукции является собственное клиническое тестирование Solid. Компания планирует возобновить дозировку в своей фазе 1/2 клинического исследования SGT-001 вскоре после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США отменило клинические испытания в октябре.