21 октября 2026
GECO Генетика и bioTech: октябрь 2026
Генотерапия: клинические прорывы и расширение пайплайнов
• Reforgene Medicine (β-талассемия): Генотерапия RM001 достигла ключевой вехи в фазе II — все 28 пациентов независимы от переливаний крови более года. Максимальный период наблюдения составляет 5 лет, что указывает на потенциальное функциональное излечение. Препарат нацелен на промотор HBG1/2, что отличает его от Casgevy (CRISPR/Vertex) и позиционируется как best-in-class.
• REGENXBIO (мышечная дистрофия Дюшенна): RGX-202 достиг первичной конечной точки в фазе III AFFINITY DUCHENNE — у 93% мальчиков уровень микродистрофина превысил 10% через 12 недель после однократной инфузии. Зафиксированы два связанных с препаратом серьёзных нежелательных явления (субактивный миокардит и бессимптомное поражение печени), оба разрешились без последствий.
• Beam Therapeutics (болезнь Гирке, GSDIa): BEAM-301 (in vivo base editing) при однократном в/в введении восстановил эндогенную продукцию глюкозы. У пациентов в когорте 40 мг достигнуто ≥15 часов контролируемого голодания (против исходных 2,5 часов). Данные представлены на ESGCT 2026.
• Editas Medicine (гиперхолестеринемия): EDIT-401 (in vivo редактирование гена LDLR) получил разрешение на первую фазу клинических испытаний на людях — потенциально новый подход к снижению ЛПНП.
Орфанные заболевания и инвестиции
• Estuary Biotherapeutics (поликистоз почек): Запуск с **$103 млн** (включая Series A на $93 млн) для разработки таргетной генотерапии аутосомно-доминантного поликистоза почек (ADPKD). Ведущий кандидат EST-201 — клиника в 2027 году, EST-101 — в 2028-м.
• Genetico (Россия): Центр Genetico подписал инвестиционное соглашение с Московским венчурным фондом для разработки генотерапевтических препаратов от орфанных заболеваний — фокус на зрение, наследственные кардиомиопатии и нейродегенерацию.
• Anavex Life Sciences (синдром ломкой X-хромосомы): FDA одобрила IND для клинического исследования препарата ANAVEX 2-73 (blarcamesine), ранее получившего статус орфанного.
• Abbisko Therapeutics (ахондроплазия): Lavengratinib (ABSK061) получил статус орфанного препарата от EMA для лечения ахондроплазии. Ранее — ODD и RPDD от FDA.
Генетический скрининг: масштабирование и новые данные
• GUARDIAN и BRIDGES-NBS (США): GUARDIAN (30 000 новорождённых) выявил случаи потери слуха, пропущенные стандартным скринингом, и случаи синдрома удлинённого QT — 8 младенцев начали терапию бета-блокаторами. Программа BRIDGES-NBS стартует в октябре 2026 года с панелью на 746 генов (777 заболеваний), поддающихся лечению на первом году жизни.
• Абу-Даби: Программа геномного скрининга новорождённых (тестирование на >800 заболеваний) выявила более 100 случаев за год после расширения в июне 2026-го, включая спасение зрения младенца с генетической предрасположенностью к раку глаза.
• Baylor Genetics (Флорида): Выбрана ведущим партнёром по секвенированию для пилотной программы Sunshine Genetics — первого общештатного проекта геномного скрининга новорождённых (почти 900 генетических заболеваний).
Инвестиционный фокус: Октябрь подтверждает тренд на коммерциализацию генотерапии в гематологии и нервно-мышечных заболеваниях, рост венчурного финансирования в орфанных программах с чёткими клиническими вехами, а также масштабирование государственных программ геномного скрининга как драйвера диагностического рынка.