Хэштег #bluebird | Тинькофф Инвестиции Пульс

bio ( NASDAQ: {$BLUE} ) подала заявку на размещение смешанных ценных бумаг на полке на сумму 350 млн долларов. Заявка не обязательно указывает на то, что продажа началась или произойдет в будущем. Предложение может включать обыкновенные акции, привилегированные акции, долговые ценные бумаги, варранты и паи. Bluebird bio ( BLUE ) опубликовала финансовые результаты за первый квартал 2023 года ранее во вторник.

🔵 ❌ Из-за нехватки денег Bluebird Bio и её генная терапия сталкиваются с неопределенным будущим 😒 Bluebird bio Inc (NASDAQ: {$BLUE} ) закончила 2021 год с балансом денежных средств и их эквивалентов примерно в 442 миллиона долларов . Ожидается, что в 2022 году потери денежных средств составят менее 400 миллионов долларов. 😔 Ожидание компанией операционных убытков и отрицательных операционных денежных потоков, а также потребность в дополнительном финансировании для поддержки запланированных операций вызывают серьезные сомнения относительно ее способности продолжать деятельность в обозримом будущем. Bluebird изучает различные возможности финансирования, включая планы по продаже ваучеров на приоритетное рассмотрение. Компания будет иметь право на получение доп средств, после потенциального одобрения бета-цел и эли-цел в 2022 году, сосредоточив внимание на дальнейшей эффективности затрат. 💵 Продажи в четвертом квартале достигли 1,61 миллиона долларов, что ниже консенсус-прогноза в 5,08 миллиона долларов. Убыток на акцию составил 1,83 доллара, что лучше консенсус-прогноза в 1,88 доллара. ⭕ В декабре FDA частично приостановило клинические испытания программы генной терапии аутотемцелом ловотибеггена для пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD) в возрасте до 18 лет. После рассмотрения вопросов FDA и оценки сроков производства партий лекарственных препаратов и сбора аналитических данных о сопоставимости в исследовании HGB-210 компания Bluebird bio подтвердила планы представить BLA для lovo-cel в первом квартале 2023 года. : Как я писал ранее, в чате - перспективы BLUE стали очень туманны, после отсоединения TSVT. Если говорить краткосрочно, то сплошные негативные триггеры, и среднесрочно, ситуация не обещает исправиться, а долгосрочно - есть риски и выкупа, за копейки, и распродажа продуктов, и даже более жёсткие сценарии. 🤦‍♂️ Выручка за 4Q 2021 - 1,61 млн 💲 а убыток 155 млн💲 Компания постоянно не оправдывает, даже слабые ожидания роста выручки. Постоянно сталкивается с проблемами компенсаций у страховых. Деньги у компании ещё есть, но с такой скоростью сжигания - их надолго не хватит. Целевые конценсус цифры падают сильнее и сильнее. Давление на котировки колоссальное. 🧐 Средний конценсус аналитиков, по цене: 10💲 💡P. S. Лично, не рекомендую на покупку, среднесрочно. Или спекуляции, или долгосрочно. Но долгосрочно есть куда более интересные компании. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

{$BLUE} ✅ Генная терапия потенциально излечивает пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией ⬇️ в конце ⬇️ Пациенты с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, получавшие betibeglogene autotemcel, достигли стойкой трансфузионной независимости с почти нормальным уровнем гемоглобина, согласно результатам исследования с периодом наблюдения до 7 лет. Томпсон описал бета-талассемию как тяжелое хроническое наследственное заболевание крови, вызванное одной из многих мутаций в гене бета-глобина, которые приводят к неэффективному эритропоэзу (упрощ. кроветворению). «В самой тяжелой форме полностью отсутствует способность производить бета-глобин, что означает отсутствие образования гемоглобина А», - сказала она. Зависимая от переливания крови бета-талассемия требует постоянного непрерывного регулярного переливания эритроцитов и терапии хелатированием железа. Тем не менее, пациенты часто испытывают перегрузку железом, что может привести к серьезным осложнениям, таким как прогрессирующее полиорганное поражение и органная недостаточность. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo, bluebird bio) или beti-cel - это одноразовая генная терапия ex vivo, направленная на устранение основной причины трансфузионно-зависимой бета-талассемии, чтобы потенциально обеспечить стабильное производство модифицированного взрослого гемоглобина (Hb) на протяжении всей жизни. Достаточно для достижения независимости от переливания. Одноразовая терапия добавляет функциональные копии модифицированной формы бета-глобинового гена в гемопоэтические стволовые клетки пациента. В ASH Томпсон сообщил о результатах 57 пациентов с широким спектром генотипов, которые получали beti-cel в четырех исследованиях и участвовали в 13-летнем последующем исследовании LTF-303 для изучения безопасности и эффективности одноразового гена. терапия. «Это самая крупная на сегодняшний день программа генной терапии при любом заболевании крови», - сказал Томпсон. Пациенты в двух исследованиях фазы 1 / фазы 2 и двух исследований фазы 3 были в возрасте от 5 до 35 лет, им требовалось от 10 до почти 40 переливаний эритроцитов в год и у них была значительная перегрузка железом. Всем пациентам предлагается сохранение фертильности, отметила Томпсон Медиана наблюдения составила 41,4 месяца (диапазон 23–87,5). Среди пациентов, завершивших исследования фазы 3, 89% (n = 31 из 35) достигли стойкой трансфузионной независимости (средняя продолжительность - 32 месяца; диапазон - 18,2–49,1; средневзвешенное значение Hb - 11,6 г / дл). Кроме того, 68% (n = 15 из 22) пациентов в исследованиях фазы 1 / фазы 2 достигли независимости от переливания крови. Исследователи также наблюдали восстановление гомеостаза железа и снижение нагрузки на железо у пациентов, получавших бетикел после прекращения хелатирования железа. По словам Томпсона, после 2 лет наблюдения все пациенты остались живы, и не было ни одного случая репликационно-компетентного лентивируса, клональной экспансии, инсерционного онкогенеза или злокачественных новообразований. Два пациента мужского пола, в том числе один, которому была проведена процедура сохранения фертильности, сообщили о рождении здоровых детей 🤔 : Коротко - 68% пациентов больше вообще не нуждались в трансфузии (упрощ. переливании крови). Это замечательный результат. И абсолютному большинству, 89%, не понадобилось делать трансфузию (переливание), в среднем, в течении 32 месяцев. Проще говоря, 68% излечивались, на время всего исследования (от трансфузионно зависимой бета талассемией. А это было, до 7 лет. Оцениваю, как умеренно позитивный триггер, долгосрочно, так как это ещё не гарантия высоких продаж, из за проблем ранее. Краткосрочно - выше умеренного позитивный триггер. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

🍃 Новая компания 🍃 $TSVT {$BLUE} ✅ 2seventy bio завершает спин-транзакцию и запускает инновационную иммуноонкологическую клеточную терапевтическую компанию 👨‍🔬 🔍 Уникальный научный подход к клеточной терапии 🔬Множественная миелома (ММ): 📍ABECMA (idecabtagene vicleucel; ide-cel): ABECMA, первая в своем классе иммунотерапия CAR, направленная на антиген созревания B-клеток (BCMA), одобренная в США для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой после четыре или более предыдущих линий терапии, в том числе иммуномодулирующего средства, ингибитора протеаса, и моноклональное антитела анти-CD38, разрабатываются и коммерциализируются с Bristol-Myers Squibb ( ), ABECMA с $ 67 млн продаж в США в 3Q21, его первый полный квартал, после запуска и 2seventy bio и BMS проводят доп. КИ в более ранних направлениях лечения пациентов с ММ. 📍bb21217: данные продолжающегося исследования фазы 1 bb21217, терапии CAR Т-лимфоцитами, направленной на BCMA, у пациентов с рецидивом и рефрактерной ММ, в котором используется молекула ide-cel CAR и культивируется с ингибитором киназы PI3 (bb007) для обогащения T клетки, обладающие фенотипом, подобным памяти, с намерением повысить устойчивость CAR T-клеток in vivo, которые будут представлены к концу 2021 года. 📍Следующее поколение: Кроме того, компания изучает подход следующего поколения, в котором используется опыт применения первых коммерческих CAR Т-клеток в ММ, чтобы помочь в разработке нового подхода с использованием аутологичных Т-клеток. 📍Острый миелоидный лейкоз (AML) / SC-DARIC33: начало предстоящего исследования фазы 1 SC-DARIC33 у детей с рецидивирующим / рефрактерным AML и у молодых взрослых в сотрудничестве с Seattle Children's Therapeutics будет первым исследованием на людях 2seventy bio's запатентованная платформа Т-клеток, регулируемая иммунорецепторным комплексом, регулируемым димеризующим агентом (DARIC). 📍В-клеточная неходжкинская лимфома (bNHL) / bbT369: начало предстоящего исследования фазы 1 повышения дозы у пациентов с рецидивирующим и рефрактерным bNHL будет доказательством концепции исследования собственной платформы редактирования генов 2seventy bio, двойной- стратегии нацеливания и технология передачи сигналов сплит-костимуляции. 📍Солидные опухоли: в настоящее время проводятся доклинические исследования с использованием разнообразного и инновационного набора инструментов 2seventy bio, включая программу, нацеленную на MAGEA4, поверхностный антиген, который высоко экспрессируется во множественных солидных опухолях. 🏭 Сочетание стратегического сотрудничества и собственного подхода к производству Неотъемлемой частью платформы клеточной терапии 2seventy bio является производственная сеть компании, включая лучшие в своем классе партнерские отношения с академическими центрами и промышленностью, специально созданная для производства матричной РНК (мРНК) и лентивирусного вектора (LVV). Эта сеть также включает запланированное строительство для внутреннего производства клинической клеточной терапии. 💪 Запуск с сильным финансовым фундаментом и опытной командой, с четкой и дифференцированной стратегией. 💰Финансовое положение - 2seventy bio запускается с примерно 442 миллионами долларов наличными, которых, будет достаточно для финансирования операций до 2023 года, включительно. 💡P. S. Стоимость акций, на момент написания, 32💲, на открытии, были 19,14, доходили до 64💲(Tradingview тикер TSVTV) 👨‍🔬P. P. S Чтобы получить акции TSVT , держим BLUE, до начала 9го ноября. *По данным СПб биржы* ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

❗🔵 {$BLUE} $TSVT Спин-офф. Напоминание и уточнение от СПб биржы❗ 🗓️ Сведения о планируемом корпоративном событии в отношении обыкновенных акций bluebird bio, Inc. (BLUE) В связи с предстоящим корпоративным событием в отношении обыкновенных акций bluebird bio, Inc. (далее - BLUE, Эмитент) ПАО «СПБ Биржа» (далее – Биржа) обращает внимание участников торгов на особенности проведения торгов обыкновенными акциями BLUE. Указанные ценные бумаги будут недоступны для совершения сделок в основном режиме торгов в следующие периоды: 1) с 22:00 до 01:45 по московскому времени в каждый торговый день с 02 ноября по 04 ноября 2021 года включительно; 2) в период с 10:00 до 14:30 по московскому времени 05 ноября 2021 года. Информация о корпоративном событии: 18 октября 2021 года компания bluebird bio, Inc. разместила на своем корпоративном сайте пресс-релиз, в котором сообщила детали предстоящей реорганизация в форме выделения бизнеса, занимающегося онкологией, в отдельную публично торгуемую компанию 2seventy bio, Inc. (далее – Cпин-офф). Спин-офф ожидается 04 ноября 2021 года после закрытия торгов в США с коэффициентом 1 к 3 (далее – Коэффициент распределения). При проведении Спин-оффа будет учитываться количество обыкновенных акций BLUE (ISIN US09609G1004) на счетах владельцев ценных бумаг по состоянию на конец дня 08 ноября 2021 года. В результате выделения акционеры получат акции 2seventy bio, Inc. (ISIN US9013841070) из расчета по 1 акции 2seventy bio, Inc. на каждые 3 имеющихся акций BLUE по состоянию на 08 ноября 2021 года. Таким образом, для того, чтобы получить акции 2seventy bio, Inc. в результате Спин-оффа, у инвесторов есть возможность совершить операцию по покупке ценных бумаг BLUE в Режиме основных торгов до 22:00 по московскому времени 04 ноября 2021 года включительно. При этом совершение операции по продаже ценных бумаг BLUE в Режиме основных торгов до 22:00 по московскому времени 04 ноября 2021 включительно приведет к потере права на получение акций 2seventy bio, Inc. в результате Спин-оффа. Ожидается, что после завершения распределения акций 2seventy bio, Inc. с 05 ноября 2021 года обыкновенные акции 2seventy bio, Inc. начнут котироваться на фондовой бирже The NASDAQ Stock Market LLC под тикером «TSVT» (ISIN US9013841070). Биржа обращает внимание инвесторов на то, что Коэффициент распределения ценных бумаг TSVT является дробным (1/3 к 1). Во избежание возможного округления дробных остатков при проведении Спин-оффа, инвесторы имеют возможность привести размер своих позиций в акциях BLUE к кратному 3, совершая операции с обыкновенными акциями BLUE на Бирже в Режиме основных торгов до 22:00 по московскому времени 04 ноября 2021 года включительно. Биржа рассмотрит возможность включения в Список обыкновенных акций компании 2seventy bio, Inc., о чем сообщит отдельно в разделе Новости (Листинг). Биржа обращает внимание инвесторов на то, что зачисление ценных бумаг 2seventy bio, Inc. на счета инвесторов будет проводиться в соответствии с условиями и сроками обработки корпоративного события организациями, осуществляющими учет прав на указанную ценную бумагу (Депозитарии). 📌 : Докупить, купить акции BLUE, чтобы просто получить или получить большее число акций 2seventy bio $TSVT, или докупить, продать {$BLUE} для округления числа акций, чтобы число стало кратным трём - можно только до 4 ноября, до 22:00 и держать их надо, не продавая, до 8 ноября весь день, включительно. 📌 ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

🟡 {$BLUE} Крошечная биотехнологическая компания Errant подала в суд на Bluebird за нарушение патентных прав при разработке генной терапии LentiGlobin 👨‍🔬 ⬇️ ⬇️ 📌 При разработке LentiGlobin, который сейчас числится вторым самым дорогим лекарством в мире с ценой в 1,8 миллиона долларов, нарушила два своих патента на рекомбинантные векторы, утверждает небольшая чикагская биотехнологическая компания Errant. Продолжающаяся битва между биотехнологическими компаниями генной терапии Bluebird Bio и Errant наконец достигла стадии нарушения патентных прав. На прошлой неделе в окружном суде США в Делавэре крошечная чикагская компания Errant Gene Therapeutics подала иск, в котором утверждала, что Bluebird из Массачусетса нарушила ее патенты на рекомбинантный вектор, используемый для лечения двух редких заболеваний крови. Этот шаг произошел через месяц после того, как Bluebird завершила подачу заявки на лицензию на биологические препараты в FDA, попросив агентство одобрить свою генную терапию под названием beti-cel в качестве лечения пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов (эритроцитов). . Генная терапия одобрена в Европе и известна также как LentiGlobin. Beti-cel предназначен для одноразового лечения и производится с использованием лентивирусного вектора BB305, который добавляет функциональные копии модифицированной формы гена бета-глобина для лечения основной причины трансфузионной бета-талассемии. Эррант утверждает, что лентивирусный вектор BB305 Bluebird нарушает два его патента. Компания также заявляет, что нарушение является умышленным и что присужденный ущерб должен быть «увеличен до трехкратного размера фактически присужденного ущерба», согласно судебным документам. Заявки на эти патенты датируются 2001 и 2002 годами, и почти десять лет спустя патенты были выданы Мемориальному онкологическому центру Слоуна Кеттеринга, который сотрудничал с Errant. Но MSKCC отозвала свои права на патенты в соглашении 2005 года, предоставив Errant коммерческие права на все, что было разработано с использованием разработанных ею инноваций. Errant также утверждает, что MSKCC раскрыла Bluebird конфиденциальную информацию, которая позволила ему использовать интеллектуальную собственность для разработки и коммерциализации собственной генной терапии. В 2019 году Bluebird установила цену на LentiGlobin на уровне 1,8 миллиона долларов за одноразовую терапию, что сделало его вторым по стоимости лечением в мире. В то время как Bluebird подала свой BLA в прошлом месяце, Errant утверждает, что компания активно коммерциализирует продукт «таким образом, чтобы обуславливать рынок одноразовых генных терапий и первого запуска продукта Bluebird в США», говорится в жалобе. Errant утверждает, что Bluebird проводит программы по повышению осведомленности о LentiGlobin, предоставляя информацию о потенциальных компенсациях и развивая отношения с «лидерами мнений, администраторами больниц и другими соответствующими внешними заинтересованными сторонами», которые могут помочь облегчить продажу препарата, говорится в жалобе. Чикагская биотехнологическая компания также утверждает, что Bluebird занимается «накоплением запасов, наращиванием производства, коммерческим производством, маркетингом и другой коммерческой деятельностью для вектора BB305, которая не имеет разумного отношения к получению одобрения FDA». 🤔 : Pipeline, у LentiGlobin достаточно широкий, прикладываю к посту скриншот. И ближайшее окончание КИ 3ьей фазы с трансфузионно-зависимой β-талассемией - в феврале 2022г., далее июнь 2022г., для тех, у которых нет генотипа β0 / β0с трансфузионно-зависимой β-талассемией. Итог судебного разбирательства, скорее всего, будет в виде штрафа или оправдательного приговора, впрочем, посмотрим на решение суда. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

🎆 ❗Время настало❗ {$BLUE} ✅ bluebird bio устанавливает дату записи и дату распределения для планового разделения бизнеса 19 октября. 🧨 Bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE) сегодня объявили, что 19 октября 2021 г. была установлена рекордная дата выплаты дивидендов по обыкновенным акциям 2seventy, которые будут распределены между акционерами bluebird, чтобы осуществить разделение bluebird bio и 2seventy bio, Inc. на две независимые, публично торгуемые компании. 🧨 📍Каждый зарегистрированный акционер bluebird bio по состоянию на конец рабочего дня 19 октября 2021 г.получит в день распределения одну акцию из 2seventy bio на каждые три удерживаемые обыкновенные акции bluebird. Ожидается, что дивиденды по акциям будут распределены между акционерами bluebird, примерно, 4 ноября 2021 г.. После разделения, акционеры bluebird также получат денежные средства вместо любых дробных акций 2seventy bio, которые эти держатели получили бы после применения коэффициента распределения 3: 1. Акционеры bluebird не должны предпринимать никаких действий, чтобы получить акции 2seventy bio, при распределении дивидендов. ❗Дополнительно на 18 октября 2021 г. в Комиссия по ценным бумагам и биржамобъявил регистрационное заявление 2seventy по форме 10 («Форма 10») вступившим в силу. Эта форма 10 содержит дополнительную информацию о планах bluebird bio по безналоговому выделению своих онкологических программ и портфеля в 2seventy bio как публично торгуемую компанию, включая условия завершения разделения. Ожидается, что торговля обыкновенными акциями 2seventy на момент выпуска и торговля обыкновенными акциями bluebird «без распределения» начнутся. 18 октября 2021 г.под биржевыми символами ❗«TSVTV» и «BLUEV» ❗соответственно. Описание этих ожидаемых торговых рынков включено в Форму 10. После разделения ожидается, что 20 обыкновенных акций будут торговаться на Nasdaq Global Select Market под биржевым тикером «TSVT», а bluebird продолжит торговать на Nasdaq Global Select Market. под биржевым символом « BLUE». 🤔 : Компания отделяет свой онко бизнес, в самостоятельную компанию, безусловно, считаю, в том числе, с целью продажи. Мне отчасти, интересно, что будет происходить, и как, потому что ещё не участвовал в таких процессах, отчасти, всё также верю в линейку продуктов компании, отчасти интерес процесса, отчасти есть вероятность будущей продажи 2seventy bio, с премией к рыночной цене. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

{$BLUE} bluebird (СИНИЙ) дает подробную информацию о дополнительном онкологическом бизнесе bio, Inc. Компания BLUE предоставила обновленную информацию о планируемом разделении онкологических предприятий в новую публичную компанию 2seventy bio. Компания ожидает завершения запланированного выделения к началу ноября 2021 года. Согласно пресс-релизу, после разделения планируется распределить все находящиеся в обращении обыкновенные акции 2seventy bio среди акционеров bluebird, то есть текущий акционер получит одну акцию 2seventy bio на каждые три акции bluebird bio. bluebird ожидает, что остаток денежных средств и их эквивалентов составит 1 миллиард долларов, включая финансирование частного размещения и продажу производственного предприятия в Северной Каролине. Из 1 миллиарда долларов он предлагает выделить около 480 миллионов долларов наличными для 2seventy bio, сохранив при этом оставшийся баланс. Согласно bluebird, финансирования 2seventy bio и оставшихся доступных средств будет достаточно для финансирования обеих компаний в 2023 году в соответствии с их бизнес-планами. Эти обновления основаны на нормативной документации, поданной 2seventy bio в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Согласно заявлению, компания стремится выделить 2seventy bio в качестве безналоговой транзакции. bluebird рассчитывает получать доходы из существующих и дополнительных источников, включая потенциальную продажу ваучеров на приоритетное рассмотрение, которые будут выданы при ожидаемом одобрении регулирующими органами США ее нормативных документов для кандидатов на бета-талассемию и церебральную адренолейкодистрофию (CALD). После выделения bluebird планирует сосредоточиться на бизнесе генной терапии, который демонстрирует потенциал. В прошлом месяце он завершил непрерывную подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA на betibeglogene autotemcel (beti-cel) для лечения всех пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией всех возрастов и генотипов. Компания также планирует представить elivaldogen autotemcel (eli-cel) в качестве кандидата для лечения CALD. Обратите внимание, что и beti-cel, и eli-cel уже одобрены в ЕС для аналогичных показаний под торговыми названиями Zyntelgo и Skysona соответственно. Компания также установила партнерские отношения с такими крупными игроками, как Bristol Myers Squibb и Regeneron , чтобы ускорить развитие своего конвейера. Компания стала партнером Bristol Myers для разработки CAR-T-терапии множественной миеломы. В марте 2021 года FDA одобрило Abecma для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой. Он также разрабатывает еще одну терапию CART-T bb21217 для лечения множественной миеломы. Оба метода лечения являются частью сотрудничества с Bristol Myers. Хотя компания получила одобрение своих кандидатов на генную терапию в ЕС, она по-прежнему сильно зависит от своих партнеров по сотрудничеству, что не сулит ничего хорошего для ее акций. В марте 2021 года лицензионное соглашение с Novartis было расторгнуто, и в результате bluebird больше не будет получать роялти или другие выплаты с чистых продаж Kymriah (tisagenlecleucel) или любых будущих продуктов от первого. ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

✅ {$BLUE} bluebird bio подает заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA для генной терапии betibeglogene autotemcel (beti-cel) для пациентов с β-талассемией, которым требуются регулярные переливания эритроцитов Подача BLA на основе данных фазы 1/2 и фазы 3 Полярная звезда исследования, которые представляют собой более 220 пациенто-лет опыта работы с beti-cel Bluebird био, Inc . (Nasdaq: ) сегодня объявила, что завершила непрерывную подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США(FDA) для генной терапии betibeglogene autotemcel (beti-cel) у взрослых, подростков и детей с β-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов (эритроцитов) для всех генотипов. FDA ранее присвоило beti-cel статус орфанного препарата и статус прорывной терапии для лечения трансфузионно-зависимой β-талассемии (TDT). В случае одобрения, beti-cel будет первой генной терапией ex-vivo на основе гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток (HSC) для пациентов в Соединенных Штатах. «Благодаря этому представлению мы на один шаг ближе к тому, чтобы предложить потенциально трансформирующую генную терапию людям, живущим с TDT, и их семьям», - сказал Андрей Обеншайн, президент, тяжелые генетические заболевания, биология синей птицы. «В bluebird bio у нас есть глубокое понимание генной терапии, основанное на десятилетних исследованиях и разработках в области тяжелых генетических заболеваний. Мы с нетерпением ждем возможности поработать с FDA над обзором этого BLA, поскольку мы осознаем обещание, что одноразовые генные терапии применимы для пациентов ». Представление BLA для beti-cel основано на данных пациентов, получавших лечение в рамках биологических исследований , включая фазу 3 HGB-207 (Полярная звезда-2) и HGB-212 (Полярная звезда-3) исследования, а фаза 1/2 HGB-204 (Полярная звезда) и исследования HGB-205. В совокупности эти исследования представляют собой более 220 пациенто-лет опыта работы с beti-cel. По состоянию на 9 марта 2021 г., результаты включают в общей сложности 63 педиатрических, подростковых и взрослых пациентов, которые лечились бетикелом по генотипам β 0 / β 0 и не-β 0 / β 0 . Данные включают двух пациентов с последующим наблюдением до семи лет, восемь с последующим наблюдением не менее шести лет и 19 с периодом наблюдения не менее пяти лет, и совсем недавно были предоставлены в ходе 26- го ежегодного Конгресса Европейской гематологической ассоциации (EHA 2021 Виртуальный). ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅

{$BLUE} Crispr Therapeutics: прибыльное партнерство и многообещающие данные повышают его привлекательность 👨‍🔬 [ Часть 1️⃣ ] 💡P. S. в последней части Клинические программы Therapeutics успешно развиваются, демонстрируя отличную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Мы видим, что фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии заболеваний с устойчивой распространенностью, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Партнерские отношения с CRSP предоставили ему денежные средства, необходимые для продолжения разработки своей многообещающей технологии, без необходимости выпускать больше акций или отказываться от значительного потенциального дохода или патентных активов. 📑 Инвестиционный тезис: Клинические программы CRISPR Therapeutics ( CRSP ) успешно развиваются, демонстрируя превосходную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Лидирующая позиция CRSP в пространстве Cas9 CRISPR позволила ей заключить выгодные партнерские отношения на выгодных условиях, снизить риски и улучшить баланс Мы видим, что CRSP фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии для заболеваний с устойчивой распространенностью, а не на редких, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Инвесторы должны ожидать дальнейших клинических обновлений в ближайшие несколько месяцев, что послужит катализатором для его тикера. CRSP в свете неприятностей {$BLUE} : Ранее в прошлом месяце CRSP представила новые данные своего клинического исследования CLIMB-THAL, продемонстрировавшие многообещающие результаты. Все пациенты, пролеченные CTX001, его исследуемым препаратом для лечения трансфузионно-зависимой B-талассемии «TDT», были излечены в соответствии с основными задачами исследования. CTX001 - ведущая терапия CRSP, воплощающая доказательство концепции технологии компании. Многие производители генетических лекарственных препаратов сначала тестируют свои технологии в клинических испытаниях TDT, учитывая обширную литературу по этому заболеванию, простоту доставки и измерение результатов, что увеличивает шансы на успешный дебют их технологий. Несмотря на то, что это редкое заболевание с более низкими шансами на коммерческий успех, TDT является одной из ведущих программ в bluebird bio ( BLUE ), Medicine ( ) и CRSP Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что bluebird ( ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что ( BLUE ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах. [ Часть 2️⃣ ] ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая обсуждения, ответы на вопросы 🤝

- Хороший, плохой и уродливый 13 августа 2021 г BLUE торгуется около своего денежного эквивалента на акцию, что указывает на перепроданность тикера. Реакция рынка на дело SUSAR в программе Eli-cel связана с упущенными возможностями использования базовой технологии вместо прямых экономических потерь от коммерциализации Skysona. Компания остается спекулятивной сделкой. bluebird bio {$BLUE} ) потерял благосклонность инвесторов после нескольких неудач, связанных с безопасностью его лентивирусных переносчиков. Когда-то новаторский бизнес в области генной биотехнологии оказался побитым конкуренцией: его коллеги разработали обходные пути его патентов и опередили его, внедрив новые генные методы лечения. Сегодня вложения в биржевой тикер аналогичны инвестированию в переработку вторсырья, ищущего ценность в ломе и запчастях. Сравнимая цена тикера и наличные деньги на акцию поощряют спекулятивную торговлю. На момент написания этой статьи рыночная капитализация компании составляла 1,23 миллиарда долларов по сравнению с 942 миллионами долларов в денежных средствах и их эквивалентах. Добавление запасов, основных средств и оборудования увеличивает сумму до 2 миллиардов долларов сверх текущей рыночной капитализации. Наш оптимистичный тезис отражает низкие мультипликаторы стоимости компании по сравнению со стоимостью, присущей некоторым сегментам ее технологий. Эта динамика взвешена с учетом опасений по поводу безопасности ее активов и более низкой вероятности коммерческого успеха недавно разрешенных лекарственных средств после ухода с европейского рынка. Быстрые изменения С bluebird произошло много всего, включая прекращение клинических исследований и возобновление различных программ в разных юрисдикциях. Одна вещь, которая усложняет ситуацию, - это взаимосвязь различных программ, связанных с помощью общей технологии. Регулирующие органы в Европе и США остановили программу Beti-cel после двух мероприятий SUSAR в программе LentiGlobin SCD, потому что обе используют одну и ту же технологию. Несколько дней назад регулирующие органы временно приостановили программу Eli-cel после третьего случая SUSAR в клиническом испытании препарата. Дело SUSAR произошло через несколько недель после того, как европейские регулирующие органы предоставили разрешение на продажу лекарства, продаваемого под торговой маркой Skysona. На сегодняшний день вот статус программ компании: Программы борьбы с генетическими заболеваниями "СГД": Программа Индикация Авторизация * Даты начала и окончания клинического удержания Beti-cel B-талассемия Европа EMA Февраль 2021 г. - июнь / июль 2021 г. SCD LentiGlobin SCD Никто Февраль 2021 г. - июнь / июль 2021 г. Эли-чел CALD Европа EMA Август 2021 - Настоящее время Источник: данные компании. Сроки - оценка автора. Авторизация относится к разрешению на продажу (лицензия на продажу продукта населению). EMA относится к Европейскому агентству по лекарственным средствам. FDA относится к Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Программы онкологического сегмента Программа Индикация Лицензия Статус Клинические удержания ide-cel Множественная миелома FDA, EMA Активный Никто bb21217 Множественная миелома Никто Активный Никто Источник: данные компании. Учитывая наше ограниченное понимание химии и биологии, наши мнения основаны на том, что руководство сообщает через пресс-релизы и звонки о прибылях и убытках. Это добавляет еще один уровень риска, который мы примем только при комфортной погрешности, проявляющейся в материальных активах компании; чего он стоит, если его продают за металлолом и запчасти, как более подробно обсуждается

Bio понизила рейтинг еще два раза после того, как в клинических условиях задержали кандидата на генную терапию 10 августа 2021 Bluebird bio (NASDAQ: {$BLUE} ) потеряла более четверти своей рыночной капитализации в понедельник после объявления о прекращении клинических исследований генной терапии elivaldogen autotemcel (eli-cel, Lenti-D), направленной на церебральную адренолейкодистрофию (CALD). Ссылаясь на обновленную информацию и решение компании свернуть операции в Европе, Goldman Sachs понизил рейтинг акций до нейтрального с покупки. 12-месячная целевая цена, сниженная более чем наполовину до 23 долларов с 63 долларов, предполагает премию в ~ 26,7% к последнему закрытию. Между тем аналитики Wells Fargo Янан Чжу и Чак Уайтселл утверждают, что миелодиспластический синдром, упомянутый компанией в обновлении безопасности, может иметь более широкие последствия для перспектив программы компании LentiGlobin, которая также имела проблемы с безопасностью в начале этого года. В поисках большей ясности в отношении потенциального воздействия дуэт понижает вес приклада до равного веса с избыточного веса. Снижение целевой цены до 25 долларов с 60 предполагает премию в ~ 37,7% к последнему закрытию. Bluebird bio ( BLUE ) торгуется на предварительном рынке примерно на 1,6% ниже . Вчера SVB Leerink снизила свой рейтинг компании до рыночных показателей, аргументируя это тем, что предыдущий рейтинг превосходящей доходности был «несостоятельным».

🟢 {$BLUE} 👨‍🔬 ✅ 🤝 Bluebird Bio и Resilience объявляют о создании стратегического альянса по разработке клеточной терапии следующего поколения Устойчивость к приобретению предприятия bluebird по производству клинических и коммерческих суспензионных лентивирусных векторов в г. Северная Каролина, удерживая всех действующих сотрудников на сайте Альянс призван способствовать продвижению лучших в своем классе продуктов клеточной терапии и производственных инноваций за счет разделения рисков и модели на основе лицензионных отчислений. Bluebird bio (синяя птица) получит 110 млн долл. США предварительно, и предпочтительный производственный доступ LVV и значительное сокращение операционных расходов в ближайшие годы. National Resilience, Inc.(Resilience) и bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE) сегодня объявили о стратегическом альянсе, направленном на ускорение ранних исследований, разработки и внедрения клеточной терапии. В рамках соглашения Resilience приобретет производственное предприятие bluebird Research Triangle (bRT), расположенное в г.Северная Каролина и сохранит всех более чем 100 высококвалифицированных технических сотрудников и администраторов, работающих в настоящее время на объекте. Resilience продолжит поддерживать поставки переносчиков как для bluebird bio, так и для 2seventy bio, дочерней компании bluebird по онкологической клеточной терапии, запуск которой ожидается к концу 2021 года. Обе компании также завершают окончательное соглашение о создании партнерских программ, которые будут совместно использовать расходы и доходы для успешной коммерциализации онкологических продуктов и параллельно налаживать сотрудничество в области производственных исследований и разработок нового поколения. Объект площадью 125 000 квадратных футов, расположенный в Дарем, Северная Каролина, в настоящее время производит лентивирусный вектор (LVV), важный компонент для клеточной и генной терапии. Объект включает в себя производственные помещения для производства лекарственных субстанций и лекарственных препаратов, лаборатории по контролю качества и складские помещения, а также дополнительные площади для будущего расширения. Resilience будет продолжать инвестировать в развитие новых технологий и расширять штат сотрудников в рамках миссии компании по созданию комплексной экосистемы биопроизводства с цифровым подключением. По завершении приобретения сеть Resilience будет включать 10 сайтов вСеверная Америка с более чем 1 миллион квадратных футов производственных, опытно-конструкторских и вспомогательных площадей. В качестве вознаграждения за приобретение объекта bRT после закрытия сделки bluebird получит 110 миллионов долларовот Resilience. bluebird и 2seventy продолжат извлекать выгоду из гибкого и гарантированного доступа к производству LVV для своих новых трубопроводных программ, и объект будет основным источником приостановки LVV. Обе компании планируют сотрудничать на следующем этапе конвейера 2seventy, каждая из которых применяет свои соответствующие инновации в разработке и производстве клеточной терапии с помощью модели разделения рисков. 🤔 : абсолютный позитив, для BLUE, так как компания получает больше возможностей для ускорения разработок, денег, и сокращения операционных расходов. Resilience, кстати, это компания, представляющая, в первую очередь производственные площадки✅. ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы 🤝

✅ {$BLUE} 👨‍🔬 🎉 (от пятницы 23.07) 🟢 ЕС выдает разрешение на маркетинг для генной терапии SKYSONA от bluebird bio 🟢 Европейская комиссия (ЕК) предоставила компании bluebird bio разрешение на продажу ее генной терапии SKYSONA, которая представляет собой одноразовую терапию для лечения ранней церебральной адренолейкодистрофии (CALD) у пациентов в возрасте до 18 лет без соответствующего родственного донора. 💡P. S. CALD - это редкое, прогрессирующее и необратимое нейродегенеративное заболевание, которое связано с распадом миелина. SKYSONA специально разработана для лечения основной причины CALD с целью остановки прогрессирования заболевания и сохранения как можно большей неврологической функции. Генная терапия работает посредством трансдукции ex vivo с лентивирусным вектором Lenti-D для добавления функциональных копий гена ABCD1 в собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента ✅ Разрешение на продажу SKYSONA было подтверждено клиническими данными, которые продемонстрировали, что лечение оказывает стойкое влияние на выживаемость без основных функциональных нарушений. Терапия была оценена в рамках программы приоритетных лекарственных средств Европейского агентства по лекарственным средствам (PRIME) и ранее получила статус орфанного лекарственного препарата 💡SKYSONA - это первая и единственная одноразовая генная терапия, одобренная в ЕС [Европейском союзе] для пациентов с CALD, разрушительным нейродегенеративным заболеванием, и мы безмерно благодарны всем, кто привел нас к этой вехе, от пациентов и их близких, всем исследователям, регулирующим органам, сообществу ALD и, конечно же, расширенному семейству bluebird, - сказал Эндрю Обеншайн, президент отдела тяжелых генетических заболеваний, биография bluebird, в пресс-релизе от 21 июля 2021 года. «Компания bluebird bio была основана с целью разработки терапии для перекодирования CALD на генетическом уровне, и сегодняшнее объявление представляет собой более чем двадцатилетний опыт исследований и разработок, которые заложили основу для возможной генной терапии в будущем» #ЕС ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы 🤝