Хэштег #обзор_биотех | Тинькофф Инвестиции Пульс

Доброе утро !🐹🐹🐹! Приступим👍✌️ вчера отработала 235р. её пока трогать не стоит!!! СРЕДНЕСРОК ❗❗❗ 110 - 120р. 0.23 - 0.25р. {$SPBE} 205 - 210р. 0.9 - 1 р. {$ISKJ} 100 - 105р. 110 - 120р. 0.284р. 34.5 - 40р. 218р. 60-62р. 9-10р. Фиксируйте прибыль пораньше💰, ставьте сигнальные колокольчики🔔, выставляйте заявки на продажу заранее, стопы не ставлю т.к очень часто срывают а потом 🚀🚀🚀 но это чисто моё мнение!😉 Вроде всё!))✌️😉 НЕ ЯВЛЯЕТСЯ ИИР ❗❗❗ Ставьте лайки, дизлайки, всё что не жалко, негатив тоже имеет место быть 😂 Задавайте вопросы, постараюсь ответить!!! Всем профита💸💰💸👌

Привет! Сегодня компания Acadia Pharmaceuticals ( ) объявила об отказе FDA в расширении показаний пимавансерина (разбор внизу). Тем не менее, цена акций растет, так что интересно посмотреть каковы перспективы у оставшихся кандидатов и ближайшие триггеры. ➡️ Пимавансерин изучается также в качестве средства для купирования негативных симптомов шизофрении с 2016. На данный момент есть 2 почти полностью провальных исследования (ENHANCE-1 и ADVANCE) и еще 2 в ходу, причем основное - ADVANCE-2 проводится в 12 странах, включая Россию и Украину, но нет мед. центров в США. 🧐 Перспективы пимавансерина в этом направлении видятся удручающими. Даже при удачном раскладе - если исследователи наковыряют-таки значимый эффект, устроит ли FDA заявка на базе двух КИ, одно из которых проведено полностью вне США? ➡️ Следующий кандидат - трофинетид (trofinetide, NNZ-2566) - раствор для приема внутрь или через гастростому. Это синтетический аналог нейропептида инсулиноподобного фактора роста - 1 (ИФР-1, англ. IGF-1), разработанный Neuren Pharmaceuticals. Изучается в качестве лечения синдрома Ретта (наследственное заболевание, приводящее к тяжелой форме умственной отсталости, в основном встречающееся у девочек). 18 июля подана заявка на маркетинг в США на основании положительных результатов 1 КИ 3 фазы LAVENDER. 🧐 Показанный эффект сложно назвать клинически значимым, ни по его величине ни по сути. Измеряли исключительно эффекты препарата на поведение и качество жизни, хотя существуют и субъективные методы оценки, а также биомаркеры. Посмотрим подробнее ближе к делу. ➡️ ACP-044 модулятор процессов восстановления - окисления для приема внутрь изучается для лечения острой и хронической боли. Эффективность препарата в облегчении острой боли не подтвердилась, а в купировании хронической - еще изучается (2 фаза). Результаты ожидаются в 1 половине 2023. ➡️ Позитивный аллостерический модулятор М1 ацетилхолиновых рецепторов ACP-319 проходит КИ 1 фазы, нацеленное на подбор оптимальной дозы. Предполагается, что модуляция этого рецептора может положительно сказаться на когнитивных функциях пациентов с болезнью Альцгеймера, но гипотеза совсем свежа и данных пока мало. 🤓 Итак, повторюсь, что этот провал провал пимавансерина - не первый и вполне ожидаемый. Так что, скорее всего он уже был заложен в цену акций, а учитывая, что более ничего интересного в ближайшие пол года здесь не ожидается, сегодняшний рост - это рост на общем фоне (индекс биотехнологических и фарм. компаний). Обзор компании обновлен и, полагаю, останется в таком виде надолго...

Провет! Итак, Alnylam Pharmaceuticals ($ALNY). Основное направление сейчас - это разработка средств на основе РНК-интерференции (RNAi) для лечения разных вариантов транстиретинового амилоидоза (ATTR-амилоидоза) (о нем в посте выше). 📖 Выделяют два типа ATTR-амилоидоза: наследственный (hATTR) и немутантный «дикий» (ATTRwt). Основными проявлениями обоих являются полинейропатия (поражение периферических нервных волокон) и кардиомиопатия (поражение сердца). 💊 Два основных кандидата Alnylam - патисиран (patisiran, ONPATTRO®) и вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™) одобрены для лечения именно hATTR-амилоидоза с полинейропатией (вутрисиран - 13 июня 2022). При этом идут КИ 3 фазы APOLLO-B (патисиран) и HELIOS-B (вутрисиран) с участием пациентов с обоими типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией. 📢 Промежуточные результаты APOLLO-B ожидаются в ближайший месяц. Кроме того, в 2022 ожидается подача IND для ALN-TTRsc04 - еще одного препарата для лечения ATTR-амилоидоза. ✅ Более полный обзор об этих и других разработках компании можно почитать кликнув в профиле. А мои соображения по данному направлению приведу ниже: ➕ Во всем мире насчитывается ~ 200-300 тыс. пациентов c ATTRwt-амиолидозом и всего 50 тыс. с hATTR-амилоидозом. Кардиомиопатия - наиболее распространенный симптом. ➕ Средняя стоимость лечения вутрисираном и патисираном оценивается примерно в $500 тыс. в год. ➖ Расширение показаний патисирана и вутрисирана для пациентов с кардиомиопатией и более распространенным ATTRwt-амиолидозом весьма перспективно для компании, но возможно лишь после демонстрации убедительной эффективности в этой когорте (узнаем по результатам APOLLO-B, которые вот-вот объявят). 🧐 Осталось только понять, чего ждать от APOLLO-B... Однозначных ответов, как всегда, не дать. С одной стороны: ➖ срок для оценки как эффективности, так и безопасности коротковат для этого заболевания; ➖ не так давно КИ acoramidis компании BridgeBio Pharma ($BBIO) провалилось (тот же тест 6-ти мин ходьбы и тот же срок лечения - 12 мес) из-за того, что было заметное улучшение в контрольной группе. В APOLLO-B не указано никаких превентивных мер, чтобы подобного исхода избежать. Кроме того, в КИ набирали и пациентов, лечившихся тафамидисом (tafamidis, VYNDAMAX®, Pfizer ($PFE) - единственный специфический одобренный препарат), что увеличивает шансы улучшения в контрольной группе. ➕ С другой стороны, В КИ 3 фазы HELIOS-A эффект вутрисирана проявлялся также и некоторым улучшением показателей работы сердца. Но это оценивали в других тестах и не факт, что такие эффекты будут и у патисирана. В общем, рисков, конечно больше, а положительный результат скорее будет неожиданным. Держите акции ? Что думаете? Пишите 💬 или в чат.

Сегодняшний пост о компании, создающей резкий контраст как с падающим рынком, так и с нашей предыдущей темой «лечу то, не знаю что» (да, это про болезнь Альцгеймера 😜). , Vertex Pharmaceuticals: генетические заболевания, боль, гематология, сахарный диабет. Капитализация: 58 млрд $ (P/E = 27.3) Сотрудники: 3400 (данные на момент публикации) Год основания: 1989 🔧 Фокус компании: Лечение заболеваний, причины которых досконально исследованы и понятны. Основное направление - разработки для терапии муковисцидоза. 📖 Муковисцидоз – распространенное наследственное заболевание, которое выявляется, в основном у детей до 2 лет. Болезнь вызвана мутациями в гене CFTR, которые приводят к синтезу «неправильного» белка. Из-за одного белка слизь, которая выделяется железами внутренней секреции, становится густой и липкой, что приводит к нарушению функции внутренних органов. В основном поражаются легкие – в них происходит застой вязкой слизи и развивается хроническое воспаление. 📍 Распространенность муковисцидоза 0.017 - 0.03% (~1 из 3000-6000 человек), во всем мире около 70000 больных, выявляется примерно 1000 новых случаев в год. ✅ Одобренные препараты: TRIKAFTA® (комбинация tezacaftor, ivacaftor и elexacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor и ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor и ivacaftor), KALYDECO® (ivacaftor). Эти средства восстанавливают нормальную функцию белка CFTR и являются единственными эффективными в лечении муковисцидоза. Практически заняв этот рынок, Vertex продолжает разработки препаратов для больных с разными мутациями из разных возрастных групп. Наиболее перспективные кандидаты - другие «кафторы»: VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы (n = 400 и n = 500). 📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г. Примерно для 10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется не эффективным - у них полностью отсутствует белок CFTR. Но Vertex идет дальше и учится применять передовые технологи других компаний, основанные на редактировании генов CRISPR-Cas9 ( , CRISPR Therapeutics) и мРНК ( , Moderna). Разработки пока на доклинической стадии. 📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях) для кандидата на основе мРНК. 📋 Да, и 26 января на постмаркете будет оглашен годовой отчет, который обещает быть хорошим. Однако с прошлого отчета 2 ноября наблюдается уверенный рост цены акций , так что возможет фикс. В любом случае у компании большой потенциал и высокая вероятность обновления исторического хая в 300$ за акцию. 💊 Кстати, Vertex интересует не только муковисцидоз. В пайплайне компании 6 разработок на клинической стадии (1-3 фазы) и 10 - на доклинической. Другие программы направлены на лечение острой и хронической боли, сахарного диабета, наследственных заболеваний крови и почек. Наиболее интересные разработки рассмотрим уже после отчета, с учетом обновленной информации по ключевым исследованиям.