Хэштег #crispr | Тинькофф Инвестиции Пульс

Июль 2026: месяц, когда наука переписала правила Пока мир обсуждал законы и скандалы, учёные тихо делали то, что изменит наше будущее. Собрал главное за июль — от чёрных дыр до синтетической жизни. 🚀 КОСМОС: рекорды, сотрудничество и одиночество во Вселенной 14 июля с Байконура стартовал «Союз МС-29» с экипажем 75-й экспедиции на МКС — космонавты Пётр Дубров и Анна Кикина, астронавт NASA Анил Менон. Впервые за 8 лет на запуске присутствовал глава NASA. Главное открытие месяца — астрономы впервые «поймали» чёрную дыру звёздной массы в скоплении Омега Центавра. А «Джеймс Уэбб» зафиксировал первое чёткое доказательство углекислого газа в атмосфере экзопланеты земного типа в обитаемой зоне. Японский зонд Hayabusa2 5 июля совершил сверхблизкий пролёт мимо астероида Торифуне — всего 1–10 км. 🧬 БИОТЕХНОЛОГИИ: CRISPR получил ИИ-ускоритель Учёные использовали искусственный интеллект для создания синтетических CRISPR-белков, которые редактируют геном эффективнее природных аналогов. Это как найти идеальные «молекулярные ножницы», которых не существовало в природе. FDA одобрило препарат селперкатиниб для лечения любого типа рака с RET-генной мутацией — универсальная терапия стала реальностью. Россия не отстаёт: создан первый полностью отечественный прибор для чтения генетического кода. А учёные раскрыли механизм «аварийной службы» ДНК — белок, который организует ремонт критических участков. 🤖 ИИ: Китай догоняет, мир объединяется На конференции WAIC в Шанхае Россия и ещё 28 стран учредили Всемирную организацию по сотрудничеству в области ИИ. Путин подписал пакет законов о регулировании больших ИИ-моделей в России. Китайские AI-модели Huawei и Xiaohongshu набрали 100% на задачах Международной математической олимпиады. А KAIST разработал NEO — ИИ, который учится понимать мир через наблюдение, как ребёнок. ⚛️ ФИЗИКА И МАТЕРИАЛЫ: квантовый прорыв и несгораемый шаттл В Москве создали первый в мире несгораемый космический мини-шаттл — он возвращает грузы с орбиты, не сгорая в атмосфере. Японские химики разрезали и перестроили наноуглероды, получив молекулы с двойной спиралью. Учёные создали камеру для отслеживания невидимых частиц в 3D — это даст более чёткие PET-сканы. 🔬 СИНТЕТИЧЕСКАЯ ЖИЗНЬ Учёные сконструировали синтетическую клетку SpudCell с нуля — шаг к созданию полностью искусственных форм жизни. Июль показал: границы возможного стремительно расширяются. Вопрос лишь в том, успеем ли мы осмыслить то, что уже создали. #ИИ

Привет! Итак, мы обновили информацию о текущих разработках в области редактирования генома пяти биотехов. Думаю, не помешает небольшая сводка. 📍Редактирование генома позволяет внесение правок в наши молекулы ДНК. Технологии, однако, развиваются стремительно: те, что были доведены до испытаний на людях уже несколько устарели. Тем не менее, результаты пока обнадеживают! Подробности - в обзоре: Сформулируем основные проблемы редактирования генов. ➡️ Подходит для лечения состояний/заболеваний, вызванных точечными мутациями генов, и пока только для очень малой доли наследственных заболеваний мы точно знаем, какие именно мутации редактировать. О безопасности и долгосрочных эффектах у людей тоже пока очень мало известно. ➡️ Системы CRISPR-Cas9 хотя и точны, способны ошибаться (off-target эффекты). Особенно это касается первых нуклеаз - SpCas9. Используют, например, в NTLA-2001, Intellia Therapeutics, $NTLA. ➡️ Процесс восстановления двунитевых разрывов ДНК сложен и чреват необратимыми ошибками. То есть, при каждом редактировании возможны неожиданные изменения ДНК с неясными последствиями. Такие разрывы делает, например, EDIT-301 (Editas Medicine, ), NTLA-2001 (Intellia Therapeutics, ). ➡️ Ex vivo терапия (внешнее редактирование клеток, которые затем пересаживают в организм больного) требует предварительного подавления возможных нежелательных иммунных реакций. Для этого назначается цитостатическая (химио- и лучевая) терапия, которая может провоцировать тяжелые осложнения (развития рака, бесплодия, инфекций). Используется в EDIT-301 (Editas Medicine, ), во всех 5 препаратах CRISPR Therapeutics ( ), OTQ923/HIX763 и NTLA-5001(Intellia Therapeutics, ), BEAM-101 (Beam Therapeutics, ) и Nula-cel (Graphite Bio, {$GRPH}). ➡️ Кроме того, процесс приготовления лечения персонализирован, долог и очень дорог. 🧐 Сравнение компаний - тоже проблема. Да, у каждой из них есть кандидат для лечения гемоглобинопатий с применением технологий редактирования генома, но это, похоже, все, что их объединяет. Кроме того, и здесь их подходы сильно отличаются. Также, у каждой компании свой фокус: Editas Medicine развивают платформу SLEEK, которая позволяет "выключать" сразу несколько целевых генов. Также в компании синтезируют вариант AsCas12a, имеющий бОльшую специфичность, чем SpCas9, и лучшую эффективность, чем другие AsCas12a (используется в EDIT-301, Editas Medicine, ). В CRISPR Therapeutics - в то время как Editas только начали разработку CAR-T, уже во всю тестируют CAR-T препараты в клинике (CTX110, CTX130). Beam Therapeutics используют наиболее молодую, но и пока наиболее точную технологию - редактирование оснований (base editing). Также компания занимается разработкой режимов кондиционирования для пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ESCAPE). В Intellia Therapeutics изучают применение нуклеаз Spy, HiFi Spy, Nme2, редактирование оснований (C>T), вставку генов в ДНК. Также исследуется возможность сохранения эффекта вставки в геном при редактирования клеток печени после ее частичного удаления. Graphite Bio добиваются гомологичной репарации с их платформой UltraHDR™. Добавили к системе CRISPR/Cas9 копию участка ДНК, где целевой ген записан правильно, то есть поврежденный ген вырезается и замещается нормальным (копипаст). Держите эти компании в портфеле? Какие мысли? Пишите 💬 или в чат

Привет! Как выходные? Мои прошли в изучении двух оставшихся биотехов с разработками в области редактирования генома. Начнем с Beam Therapeutics ( ). Ведущие разработки: генная терапия ex vivo для лечения гемоглобинопатий. В отличие от конкурентов, о которых мы поговорили ранее, в Beam Therapeutics используют технологию редактирования оснований (base editing). 📖 Вместо того, чтобы вырезать/чинить «сломанный» ген (слово в предложении), при base editing точечно удаляется (или замещается) конкретная пара нуклеотидов (буква в слове, или A-T и C-G). Такие модификации ДНК более точны и предсказуемы. In vivo редактирование: подготовка более 5 программ, но пока известно только об одном кандидате. 💊 BEAM-301 (замещает аденин в гене G6PC, мутации которого приводят к нарушению метаболизма глюкозы и развитию болезни Гирке - гликогеновая болезнь Iа типа) - исследования на доклинической стадии. Ex vivo редактирование: 4 программы, одна на клинической стадии: 💊 BEAM-101 (точечное редактирование, которое приводит к увеличению синтеза фетального гемоглобина - HBF, вполне способного заменить функцию обычного HBA, подробнее здесь) изучается в качестве лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в КИ 1/2 фазы. 📍В июне была подана IND (запрос разрешения FDA тестировать терапию на людях) для BEAM-201, но FDA объявила временный запрет на проведение КИ. Со дня на день ожидается официальное письмо о причине задержки. 📢 18-22 сентября на конференции 2022 International HBV Meeting, Beam Therapeutics представит доклинические результаты мультиплексного редактирования оснований для лечения гепатита В. 📢 Во 2 половине 2022: начало набора пациентов в КИ 1/2 фазы BEAM-101; Подача IND для BEAM-301; начало исследований, которые лягут в основу IND для BEAM-301.

Всем привет! Итак, следующая компания с разработками в области редактирования генома - Intellia Therapeutics ( ). Ведущие разработки: генная терапия in vivo для лечения редких наследственных заболеваний. In vivo редактирование: в настоящее время ведется 8 программ, две из которых (2 кандидата) на клинической стадии. 💊 NTLA-2001 (мишень - ген TTR) для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза - в сотрудничестве с Regeneron Pharmaceuticals ( ). Проходит КИ 1 фазы. Промежуточные результаты: При введении наивысшей доза наблюдалось 93% снижение TTR сыворотки крови (у 6 пациентов - 6 мес. после лечения, у 3 пациентов - 9 мес). Наиболее частыми нежелательными явлениями были головная боль, инфузионные реакции, боль в спине, сыпь и тошнота. 💊 NTLA-2002 (мишень ген KLKB1) для пациентов с наследственным ангионевротическим отёком 1 и 2 типа. Проходит КИ 1/2 фазы. Ex vivo редактирование: 7 программ в области иммуноонкологии и гематологии, одна на клинической стадии. 💊 OTQ923/HIX763 (c Novartis, ) генная терапия серповидно-клеточной анемии, нацеленная на ген BCL11A, выключение которого способствует синтезу фетального гемоглобина HbF (подробнее здесь). Проходит КИ 1/2 фазы. 📍 Программа исследований NTLA-5001 (аутогенные модифицированные клетки против WT1-TCR) для лечения лейкемии (рак крови) была остановлена (хотя КИ 1/2 фазы в ходу). Сейчас ведется разработка аллогенной версии - на доклинической стадии. 📢 Во 2 половине 2022: первые промежуточные данные пациентов с ATTR-амилоидозом и кардиомиопатией, получивших NTLA-2001; завершение набора пациентов в обе группы КИ 1 фазы NTLA-2001; промежуточные результаты применения NTLA-2002 в КИ 1/2 фазы (на симпозиуме 2022 Bradykinin Symposium, 15-16 сентября).

Привет! Итак, следующая компания с разработками в области редактирования генома - CRISPR Therapeutics ( ). Ведущие разработки: генная терапия для лечения гемоглобинопатий. Также у компании есть много кандидатов новых CAR T, модифицированных с использованием CRISPR/Cas9. In vivo редактирование: в настоящее время ведется 8 программ для лечения различных заболеваний (включая мышечную дистрофию Дюшенна, сердечно-сосудистые заболевания, муковисцидоз, боковой амиотрофический склероз и др.) - все на доклинической стадии. Ведущая разработка: 💊 CTX310 (мишень - ген ANGPTL3) для лечения сердечно-сосудистого заболевания. Ex vivo редактирование: 13 программ в области иммуноонкологии, гематологии и эндокринологии, 7 из которых на клинической стадии (5 кандидатов). Ведущая разработка (c Vertex Pharmaceuticals, ): 💊 Exa-cel (CTX001 exagamglogene autotemcel) - редактирует мутантные гены β-цепи гемоглобина так, что вместо них получаются γ-цепи, что приводит к синтезу фетального гемоглобина HbF (подробнее здесь) и может оказаться полезным для пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией. Проходит КИ 3 фазы (+ одно наблюдательное). Промежуточные результаты: У 95% (42/44) пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией не возникла необходимость в переливании крови (в течение 0.8 - 36.2 мес. после терапии). У 100% пациентов с серповидно-клеточной анемией не зарегистрировано вазоокклюзивных кризов (в течение 2.0 - 32.3 мес. после терапии). У двух пациентов с бета-талассемией были серьезные нежелательные явления, связанные с Exa-cel. 📖 Вазоокклюзивный (болевой) криз - самое частое проявление серповидноклеточной анемии. В основном поражаются кости и мышцы (подробнее - здесь). Другие клинические программы направлены на терапию: ➡️ Сахарного диабета I типа (VCTX210, редактирует аллогенные клетки эндодермы поджелудочной железы - КИ 1 фазы); ➡️ B-клеточных лимфом (CTX110, CAR-T против CD19, КИ 1 фазы CARBON), множественной миеломы (CTX120, CAR-T против BCMA, КИ 1 фазы), почечно-клеточного рака и лимфом (CTX130, CAR-T против CD70, 2 КИ 1 фазы). 📍 CTX120 из пайплайна убрали, хотя КИ в ходу. Количество участников в нем, правда, сократили с 80 до 26. 📢 Во 2 половине 2022: подача заявки на маркетинг в EMA для Exa-cel (также ведутся переговоры с FDA), CTA (заявка на проведение КИ в Европе) для VCTX211 и IND (заявка на проведение КИ в США) для CTX112. В следующие 12-18 месяцев планируется переход к КИ программ in vivo редактирования.

😎 Не так давно мы разбирали компании, которые занимаются разработками в области редактирования генома (вспомнить по хэштегу ). Среди них Beam Therapeutics - на передовой с их технологией точечного редактирования нуклеотидных оснований (base editing). 💻 Если вас интересует этот метод и есть желание разобраться, чем он отличается от других и каковы его перспективы, приглашаю в журнальный клуб 18 февраля в 21:00 (МСК), тема: разбор статьи в Nature, написанной с участием сотрудников Beam. Можно будет задать вопросы молодым ученым и обсудить интересные вам моменты. Как попасть - в профиле 😉. И апдейт по текущим исследованиям Beam. В этом году компания переходит к клиническим исследованиям. 1️⃣ Ex vivo редактирование BEAM-101 и BEAM-102 для лечения серповидноклеточной анемии с уникальным механизмом действия: способны повышать уровень гемоглобина в крови за счет точечного редактирования нужного гена (подробнее в нашем обзоре 📢 BEAM-101: Планируется начало набора пациентов в КИ фазы 1/2 BEACON-101 во второй половине 2022. 📢 BEAM-102: Подача IND во второй половине 2022. 📢 BEAM-201: Т-клеточная терапия (CAR T) против лейкемии (рака крови). Подача IND запланирована также во второй половине 2022. 2️⃣ Программы in vivo редактирования теперь разрабатываются с , Pfizer BEAM-301 объявлен первым кандидатом для лечения гликогеновой болезни Iа типа (наследственное заболевание, при котором происходит избыточное накопление белка гликогена, в основном в печени и почках). Для доставки препарата в печень используются LNP (липидные наночастицы). 📢 Начало доклинических исследований, необходимых для дальнейшей подачи IND, ожидается в 2022.

Итак, мы познакомились с основами и общими методами редактирования генома, посмотрели какие исследования ведут сейчас наиболее значимые компании ( , , , и {$GRPH}), знаем какие новости по ним ждать и когда (см. в ленте). Теперь предлагаю разобрать, чем принципиально отличаются подходы этих биотехов на примере одного заболевания - серповидноклеточной анемии, так как каждый из них имеет хотя бы один проект, посвященный ее лечению. 📍 Причины этого заболевания хорошо изучены и понятны. Это наследственное заболевание, при котором в эритроцитах образуется мутантный гемоглобин (HbS), он хуже переносит кислород. Эритроциты при этом принимают форму серпа, отсюда и название. Нормальная зрелая молекула гемоглобина А (HbA) состоит из двух α-цепей и двух β-цепей. Единичная точечная мутация ДНК в гене β-цепи гемоглобина приводит к образованию мутантного гемоглобина S (HbS) и развитию серповидноклеточной анемии. 📍 Это заболевание не проявляется у детей, так как у них, в основном, вырабатывается фетальный гемоглобин (HbF). Он имеет γ-цепи вместо β-цепей и обеспечивает более эффективный транспорт кислорода. Но ген BCL11A действует как "переключатель" и с возрастом HbF замещается обычным HBA. Итак, какие методы лечения используют наши биотехи? 📍 В , , , и {$GRPH} редактируют собственные клетки пациента. 📍 Во всех случаях это редактирование ex vivo: надо сначала извлечь «больные» клетки, отредактировать их, затем трансплантировать обратно. – редактируют ген с помощью Cas12a (они более точные), – используют дезаминазы и редактируют не целый ген, а конкретные мутации в этом гене, остальные компании редактируют ген с использованием Cas9. Beam Therapeutics – на передовой с их эксклюзивной лицензией на использование праймированного редактирования. {$GRPH} и нашли способ избежать двунитевые разрывы ДНК. Их методика более элегантная и точная, но еще совсем молодая. Описание способов редактирования и их недостатков: Несмотря на кажущуюся простоту мутации, подойти к ее исправлению можно разными способами: 1️⃣ Заставить клетки производить фетальный гемоглобин (HbF) вместо мутантного HbS, чтобы нивелировать негативные эффекты последнего. (EDIT-301) и тандем и Vertex Pharmaceuticals (CTX001) с этой целью редактируют мутантные гены β-цепи гемоглобина так, что вместо них получаются γ-цепи, а это и есть HbF. и (OTQ923/HIX763) решили подойти с другой стороны: выключить «выключатель» - ген BCL11A. В результате увеличивается производство HBF. У (BEAM-101/102) оригинальное решение - они воспроизводят мутацию другого наследственного заболевания - персистенция фетального гемоглобина - при котором в детстве не происходит постепенной замены фетального гемоглобина на «взрослый» тип - гемоглобин А. Редактирование происходит без двунитевых разрывов ДНК. В результате увеличивается производство HBF. ❌ HBF обладает меньшей стойкостью к разрушению и меньшей стабильностью. Кроме того, все еще производится мутантный HbS, хоть и в меньшем количестве. То есть, это не искоренение причины болезни. 2️⃣ Исправить мутации в гене β-цепи так, чтобы получился нормальный гемоглобин А. Этим занимаются исследователи Graphite Bio {$GRPH} (GPH101). Они добавили к системе CRISPR/Cas9 копию участка ДНК, где целевой ген записан правильно. Повреждённый ген вырезается и замещается нормальным. Итог: Область имеет хорошие перспективы и интенсивно развивается. 💰 Прежде чем принимать решение о долгосрочном инвестировании в эти компании, хорошо бы дождаться результатов КИ 1 фазы и подтверждения безопасности метода лечения для людей. 🚀 Что касается спекуляций - чем новее разработка, тем больше интереса вызывает компания, соответственно, волатильность выше, а реакция на новости - сильнее. Поэтому заработать на новостях в акциях {$GRPH} и скорее, скорее всего, получится больше, но и риск здесь выше.

Intellia Therapeutics Inc – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома, писала о методах ниже. 1️⃣ Разработки для in vivo редактирования: NTLA-2001 – лечение амилоидоза (нарушение белкового обмена). КИ фазы 1 (n = 38) сейчас на этапе поиска оптимальной дозы. Препарат получил статус ODD (орфанное лекарство) в октябре 2021. 📢 Ждем апдейт по результатам, возможно и расширение КИ пациентами с амилоидозом и кардиомиопатией (заболевание сердца) в 1 квартале 2022 NTLA-2002 - лечение наследственного ангионевротического отёка. 📢 До конца 2021 обещали начать набор пациентов. Возможно будет новость о первом пациенте, получившем NTLA-2002. NTLA-3001 - лечение дефицита альфа-1-антитрипсина (вызывает поражение легких и печени). 📢 в любое время может появиться новость о подаче IND Разработка для лечения гемофилии B - ждем IND + 3 программы на доклинической стадии. В любой момент могут огласить новые молекулы и планы. 📍 Regeneron активно участвует почти во всех проектах Intellia in vivo, см. картинку 2️⃣ Ex vivo редактирование: OTQ923/HIX763 - для лечения серповидноклеточной анемии (нарушение функции гемоглобина). Новостей пока не предвидится (по крайней мере о нем ни слова в Q3). 📍 Партнер в этом проекте - Novartis Также есть разработки в области Т-клеточной иммунотерапии CAR-T с использованием технологии CRISPR/Cas9 для редактирования клеток пациентов с лейкемией и солидными опухолями (NTLA-5001, и 1 нераскрытая программа). 📢 Ждем новости о начале отбора пациентов для КИ NTLA-5001 и о новом кандидате для аллогенной Т-клеточной иммунотерапии в 1 квартале 2022.

Рубрика: Интересуетесь методами редактирования генома? Немного вводных и сравнение биотехов, ведущих разработки в этой области. 📖Наши молекулы ДНК состоят из уникальных последовательностей нуклеотидов - генов. Есть ряд заболеваний, причиной которых являются различные ошибки в структуре ДНК (генетические мутации). CRISPR-Cas - метод устранения таких мутаций. Может применяться в редактировании как целых генов, так и отдельных оснований (пар нуклеотидов). 1️⃣ Редактирование генов ✂️ Метод получил название «биологические ножницы». Его суть заключается в "вырезании" сломанного учачстка ДНК. Разрыв исправляется за счет естественного процесса репарации (починки) ДНК, либо сломанный участок просто удаляется (ген инактивируется). При этом используют нуклеазы Cas9 и Cas12 (a и b), Cas12 имеют некоторые преимущества (эффективность и точность) и дают больше возможностей для редактирования. 2️⃣ Редактирование оснований (base editing) ✏️ Вместо того, чтобы вырезать/чинить «сломанный» ген (аналогия - убрать слово из предложения), в данном случае точечно удаляется (или замещается) конкретная пара нуклеотидов (буква из слова). Модификации ДНК более точны и предсказуемы. При этом используются специальные ферменты – дезаминазы. 📍Редактирование генома – пока на зачаточной стадии и не будет панацеей. Только для очень малой доли наследственных заболеваний мы точно знаем, какие именно мутации редактировать. Итак, биотехи-стартапы 📍Вкратце, CRISPR Therapeutics , Editas Medicine и Intellia Therapeutics используют технологии редактирования генов, но в несколько разных направлениях. Кроме того, в Editas Medicine нашли применение не только Cas9, но и Cas12a, а в Beam Therapeutics - Cas12b. Также, в Beam Therapeutics выбрали другой путь - редактирование оснований (с помощью CRISPR и дезаминаз). Сравнение биотехов, ведущих разработки в области редактирования генома. (Капитализация - на 14 декабря, данные - с сайтов компаний) смотрите в таблице. 📍Наиболее дешево оценена сайчас , но и разработок у них меньше. 📍Новейшие технологии использует , но все исследования пока еще на доклинической стадии. 📍Дальше других продвинулись в исследованиях на людях - и , но тут надо дельально смотреть результаты, чтобы сравнивать их успехи дальше. Постараюсь написать о каждой на этой неделе. P.S. Про Editas и CRISPR уже написала, но не здесь, так как здесь меня заблочили))

{$BLUE} Crispr Therapeutics: прибыльное партнерство и многообещающие данные повышают его привлекательность 👨‍🔬 [ Часть 3️⃣ ] 💡 в конце⬇️ [ Часть 2️⃣ ] Кстати, Novartis , например, не может создать Kymriah примерно для трети пациентов. Шансы на успешное лечение после инъекции еще больше сужают его эффективность. По этим причинам вполне вероятно, что программы генной терапии CAR-T компании CRSP обладают значительным потенциалом дохода. 🤝 Прибыльное партнерство: В апреле 2021 года внесла поправки в свое партнерство с ( ), получив 900 миллионов долларов дохода от исследований в обмен на 60% -ную долю в прибыли CTX001 TDT. Мы считаем, что сотрудничество идет на выгодных условиях, особенно с учетом риска коммерциализации CTX001 TDT в свете опыта {$BLUE} и выгодных денежных условий. Прибыль в размере 900 миллионов долларов компенсировала CRSP все расходы на весь свой портфель с момента его создания в 2016 году. Насколько я понимаю, соглашение о партнерстве не включает выручку от SCD, что позволяет CRSP удерживать всю выручку с этого рынка. CRSP сотрудничает с Viacyte в разработке аллогенного препарата для лечения диабета. Обе компании разделят прибыль и расходы практически поровну. Программа все еще находится на доклинической стадии, что позволяет CRSP снизить риск, капитальные затраты и извлечь выгоду из опыта Viacyte в области стволовых клеток. CRSP закрыла свое совместное предприятие с Bayer ( OTCPK: $BAYZF ) в 2019 году после изъятия доли последней в партнерстве. Эти партнерские отношения предоставили CRSP денежные средства, необходимые для продолжения разработки своей многообещающей технологии без необходимости выпуска дополнительных акций и размывания акционерного капитала. По состоянию на 30 июня 2021 года CRSP имела общую накопленную прибыль в размере 72 миллионов долларов, что является впечатляющим показателем для биотехнологической компании, находящейся на стадии разработки, которая занимается исследованиями с 2016 года. Денежные средства и их эквиваленты составляли 2,6 миллиарда долларов, что достаточно для покрытия расходов компании текущая скорость сжигания наличных за несколько лет. На приведенной ниже диаграмме показано сравнение нераспределенной прибыли различных биотехнологических компаний , демонстрирующее преимущества, полученные CRSP от прибыльных партнерских отношений 🤔 Резюме: Клинические испытания CRISPR показывают многообещающие результаты, подтверждая потенциал технологии как разрушительной силы в области редактирования генов. Ожидаемые клинические обновления CRSP создают катализатор, который, как мы ожидаем, положительно повлияет на тикер компании. Партнерские отношения с компанией предоставили ей достаточно денежных средств для поддержания ее деятельности без привлечения разводняющего капитала. Что еще более важно, CRSP не отказалась от значительного потенциального дохода или патентных активов. По этим причинам мы считаем, что профиль риска / прибыли CRSP является благоприятным, что открывает возможность для получения прибыли выше среднего. Источник: Bashar Issa (seekingalpha.com) 👨‍🔬 : С одной стороны, у стабильная финансовая ситуация, и достаточно денег для погашения своих расходов на годы вперёд (без рисков доп эмиссий). CRISPR имеет преимущества над конкурентами , и выглядит привлекательно, с точки зрения покупки по сегодняшним ценам, с целью роста на годы вперёд, когда продукты начнут регистрировать. Меня превлекает, также и их потенциал в car t терапии. Если захотите, могу рассмотреть этот вопрос подробнее. ⬆️ ☝️Если был полезен - ставьте лайк и подписывайтесь. В профиле ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы 🤝

{$BLUE} Crispr Therapeutics: прибыльное партнерство и многообещающие данные повышают его привлекательность 👨‍🔬 [ Часть 1️⃣ ] 💡P. S. в последней части Клинические программы Therapeutics успешно развиваются, демонстрируя отличную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Мы видим, что фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии заболеваний с устойчивой распространенностью, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Партнерские отношения с CRSP предоставили ему денежные средства, необходимые для продолжения разработки своей многообещающей технологии, без необходимости выпускать больше акций или отказываться от значительного потенциального дохода или патентных активов. 📑 Инвестиционный тезис: Клинические программы CRISPR Therapeutics ( CRSP ) успешно развиваются, демонстрируя превосходную безопасность и эффективность, подтверждая перспективы этой новой технологии как прорывной силы в биотехнологической отрасли. Лидирующая позиция CRSP в пространстве Cas9 CRISPR позволила ей заключить выгодные партнерские отношения на выгодных условиях, снизить риски и улучшить баланс Мы видим, что CRSP фокусируется на CAR-T нового поколения и регенеративной терапии для заболеваний с устойчивой распространенностью, а не на редких, что увеличивает шансы на коммерческий успех. Инвесторы должны ожидать дальнейших клинических обновлений в ближайшие несколько месяцев, что послужит катализатором для его тикера. CRSP в свете неприятностей {$BLUE} : Ранее в прошлом месяце CRSP представила новые данные своего клинического исследования CLIMB-THAL, продемонстрировавшие многообещающие результаты. Все пациенты, пролеченные CTX001, его исследуемым препаратом для лечения трансфузионно-зависимой B-талассемии «TDT», были излечены в соответствии с основными задачами исследования. CTX001 - ведущая терапия CRSP, воплощающая доказательство концепции технологии компании. Многие производители генетических лекарственных препаратов сначала тестируют свои технологии в клинических испытаниях TDT, учитывая обширную литературу по этому заболеванию, простоту доставки и измерение результатов, что увеличивает шансы на успешный дебют их технологий. Несмотря на то, что это редкое заболевание с более низкими шансами на коммерческий успех, TDT является одной из ведущих программ в bluebird bio ( BLUE ), Medicine ( ) и CRSP Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что bluebird ( ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах Ценность результатов испытаний CTX001 проистекает из возможности использовать CRISPR в других инцидентах с более широкой распространенностью. Например, компания также изучает CTX001 для лечения серповидно-клеточной болезни «SCD». Это важное различие в свете того, что ( BLUE ) не смог коммерциализировать Zynteglo, недавно одобренную генную терапию для TDT в Европе, после того, как переговоры с национальными сторонними плательщиками потерпели крах. [ Часть 2️⃣ ] ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая обсуждения, ответы на вопросы 🤝

✅ 👨‍🔬 CRISPR Therapeutics представляет обновленную бизнес-информацию и финансовые результаты за второй квартал 2021 года - На сегодняшний день более 45 пациентов получили дозу CTX001 ™ через CLIMB-Thal-111 и CLIMB-SCD-121; завершение включения в оба исследования ожидается в 2021 году - -Получено обозначение орфанного лекарства (ODD) для фазы 1 клинических испытаний CTX130 ™ для лечения Т-клеточной лимфомы. - Продолжается участие в клинических испытаниях CTX110 ™, CTX120 ™ и CTX130 Therapeutics (Nasdaq: ), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на создании трансформирующих генных лекарств от серьезных заболеваний, сегодня опубликовала финансовые результаты за второй квартал. 🗃️Финансовые результаты за 2 квартал 2021 г. ✅ Денежные средства, их эквиваленты и рыночные ценные бумаги составили 2589,4 млн долларов США на 30 июня 2021 года по сравнению с 1 806,2 млн долларов США на 31 марта 2021 года. Увеличение денежных средств на 783,2 млн долларов США в основном было вызвано авансовым платежом в размере 900,0 млн долларов США в связи с измененным и пересмотренным соглашением о совместной разработке и коммерциализации с , компенсируемым продолжающимися операционными расходами. 💲Выручка: общий доход от совместной работы составил 900,2 млн долларов во втором квартале 2021 года по сравнению с менее чем 0,1 млн долларов во втором квартале 2020 года. Доход от совместной работы в основном состоял из авансового платежа от Vertex в размере 900,0 млн долларов, а также отчислений партнерам за исследовательскую деятельность. . 🔬Расходы на НИОКР составили 108,3 млн долларов во втором квартале 2021 года по сравнению с 59,4 млн долларов во втором квартале 2020 года. Увеличение расходов было вызвано деятельностью по развитию, поддерживающей продвижение программы гемоглобинопатий и полностью принадлежащих им иммуноонкологических программ. , а также увеличение расходов на персонал и вспомогательное оборудование. 👨‍🔬Общие и административные расходы : общие и административные расходы составили 29,8 млн долларов США во втором квартале 2021 года по сравнению с 21,4 млн долларов США во втором квартале 2020 года. Увеличение общих и административных расходов за год в основном было вызвано расходами, связанными с численностью персонала. 🎉Чистая прибыль (убыток): чистая прибыль составила 759,2 миллиона долларов во втором квартале 2021 года по сравнению с чистым убытком в 79,7 миллиона долларов во втором квартале 2020 года. 🤔 : безусловно, отчёт прекрасный, но в основном - благодаря соглашению с , в котором они получили аванс в виде 900млн 💲. Вместе с тем, недавнее событие открывает перед генным редактированием новую эпоху. ⬆️ ☝️Ставьте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Ещё больше полезной информации, включая ответы на вопросы 🤝

🔥 Intellia, Regeneron демонстрируют пользу терапии CRISPR для организма 👍Intellia Therapeutics (NASDAQ: ) и Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ: ) опубликовали промежуточные данные фазы 1 исследования кандидата CRISPR, показывающие, что он способен генетически редактировать клетки внутри печени. 👍Компании заявляют, что промежуточные результаты предоставляют первые клинические данные, подтверждающие безопасность и эффективность редактирования генома CRISPR in vivo у людей. 👍Результаты у шести человек с транстиретиновым («ATTR») амилоидозом показали, что однократная доза NTLA-2001 в дозе 0,3 мг / кг привела к 87% -ному среднему снижению TTR в сыворотке с максимальным снижением TTR в сыворотке на 96% к 28 дню. TTR это транспортный белок, секретируемый печенью. 👍NTLA-2001 предназначен для отключения гена TTR в клетках печени, чтобы блокировать производство неправильно свернутого белка TTR, который может накапливаться в тканях тела и приводить к фатальным осложнениям амилоидоза ATTR. 👍Данные были представлены сегодня на ежегодном собрании Peripheral Nerve Society 2021 года, а также опубликованы в медицинском журнале New England Journal of Medicine. 👍«Решение задачи целевой доставки CRISPR / Cas9 в печень, как мы это сделали с NTLA-2001, также открывает дверь к лечению широкого спектра других генетических заболеваний с помощью нашей модульной платформы, и мы намерены быстро двигаться вперед и расширять наш ассортимент», - сказал президент и генеральный директор Intellia Джон Леонард. 📍У Intellia также есть NTLA-2002 на стадии IND от наследственного ангионевротического отека. 📍Это важная новость как для компании так и для всех компаний, работающих с технологией CRISPR / Cas9 — 📍Вполне возможно, скоро можем увидеть ралли в этом секторе. Не исключено, что на следующей неделе.

❇️ Vertex Pharmaceuticals объявила, что продвинет селективный ингибитор NaV1.8, VX-548, на Фазу 2 клинических испытаний с клиническими испытаниями на пациентах с висцеральным и невисцеральным типами острой боли. Решение о переходе к фазе 2 было основано на поддерживающих данных фазы 1 у здоровых добровольцев, включая безопасность, переносимость и фармакокинетику. В этих исследованиях молекула показала благоприятный профиль при дозах, значительно более низких, чем те, которые требуются для наших предыдущих ингибиторов NaV1.8. NaV1.8 - это потенциалзависимый натриевый канал, который играет важную роль в передаче сигналов о боли в периферической нервной системе. NaV1.8 генетически подтвержден как новая мишень для лечения боли, и Vertex ранее продемонстрировала клиническую проверку концепции с помощью исследуемого препарата малых молекул, нацеленного на NaV1.8 при множественных болевых показаниях, включая острую боль, невропатическую боль и скелетно-мышечную боль. Подход Vertex заключается в избирательном подавлении NaV1.8 с использованием малых молекул с целью создания нового класса лекарств, способных обеспечить превосходное облегчение острой боли без ограничений, связанных с опиоидами, включая их способность вызывать привыкание. VX-548 - это новейшая молекула, входящая в клиническую разработку из портфеля ингибиторов NaV1.8 Vertex. «Компания Vertex ранее подтвердила потенциальную роль ингибиторов NaV1.8 с положительными результатами проверки концепции при различных болевых состояниях», - сказала Кармен Божич, доктор медицины, исполнительный вице-президент по глобальным разработкам лекарственных средств и медицинским вопросам и главный медицинский директор. в Vertex. «Мы в восторге от VX-548, мощного ингибитора NaV1.8,и мы безотлагательно продвигаемся к Фазе 2 проверочных испытаний, поскольку эти исследования являются ключевым следующим шагом к нашей конечной цели разработки трансформирующих лекарств для лечения боли ». Планируемые исследования фазы 2 будут рандомизированными, двойными слепыми, плацебо-контролируемыми исследованиями, в которых будут оцениваться многократные дозы VX-548 у пациентов с острой болью после операции бунонэктомии или абдоминопластики. Первичной конечной точкой в обоих запланированных исследованиях является взвешенная по времени сумма разницы в интенсивности боли за первые 48 часов лечения (SPID48). Доказательные исследования VX-548 при острой боли начнутся во второй половине года. ➕ ❇️ и Therapeutics (CRSP) объявили, что Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило статус Priority Medicines CTX001, исследовательской, аутологичной, ex vivo, управляемой геном CRISPR / Cas9 терапии для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. CTX001 ранее был удостоен статуса PRIME для лечения серповидноклеточной анемии в 2020 году. Статус PRIME был предоставлен на основании клинических данных CRISPR и продолжающегося испытания CTX001 фазы 1/2 Vertex на пациентах с TDT. На основании прогресса в этой программе на сегодняшний день, CTX001 получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США сертификаты Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease. CTX001 также получил обозначение орфанного лекарства от EMA как для TDT, так и для SCD.CTX001 исследуется в двух продолжающихся клинических испытаниях в качестве потенциального одноразового средства для лечения пациентов, страдающих TDT и тяжелой SCD. ✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен. Всем добра и успешных инвестиций!

Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics расширяют сотрудничество для разработки, производства и коммерциализации CTX001 ™ при серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии - Согласно условиям измененного соглашения, Vertex будет руководить разработкой, производством и коммерциализацией CTX001- во всем мире. - В соответствии с пересмотренным соглашением Vertex получает 60%, а CRISPR - 40% экономики программы. получит авансовый платеж в размере $900 миллионов с возможностью дополнительной промежуточной оплаты в размере 200 миллионов долларов после утверждения CTX001 регулирующим органом - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) и CRISPR Therapeutics(NASDAQ: CRSP) сегодня объявили, что компании внесли поправки в свое соглашение о сотрудничестве для разработки, производства и коммерциализации CTX001, экспериментальной терапии для редактирования генов на основе CRISPR / Cas9, которая разрабатывается как потенциально излечивающая терапия серповидно-клеточной анемии (SCD) и трансфузионно-зависимая бета-талассемия (ТДТ). В соответствии с этим пересмотренным соглашением Vertex развернет широту своих установленных глобальных возможностей и проверенный опыт в производстве, разработке, регулировании и коммерциализации, чтобы максимально использовать потенциал CTX001 для преобразования жизни десятков тысяч пациентов в США, Европе и других странах. страны. CRISPR Therapeutics будет продолжать поддерживать разработку CTX001 и инвестировать в дальнейшие инновации, чтобы максимально раскрыть его потенциал. Согласно условиям измененного соглашения, Vertex будет руководить глобальной разработкой, производством и коммерциализацией CTX001 при поддержке CRISPR Therapeutics. Vertex будет нести 60% расходов по программе и получит 60% прибыли от будущих продаж CTX001 по всему миру, что на 10% больше, чем в предыдущем соглашении. CRISPR будет нести 40% затрат и получит 40% прибыли. Кроме того, CRISPR получит авансовый платеж в размере 900 миллионов долларов с возможностью выплаты 200 миллионов долларов после первого утверждения CTX001 регулирующими органами. «Клеточная и генетическая терапия являются ключом к нашей стратегии разработки преобразующей терапии серьезных заболеваний, и это соглашение является важным следующим шагом в укреплении нашего лидерства в этих методах, поскольку мы продвигаем наш широкий портфель генных и клеточных терапевтических средств. Поскольку мы возглавили CTX001, мы хотим отметить фундаментальный вклад команды CRISPR Therapeutics », - сказал Джеффри Лейден, доктор медицинских наук, исполнительный председатель Vertex. «Наши увеличенные инвестиции в наше партнерство с CRISPR основаны на убедительном клиническом профиле CTX001, который показывает его потенциал как надежное лекарство для пациентов с SCD и TDT, а также на быстром прогрессе, достигнутом нами и нашими партнерами в CRISPR в направлении регистрации. и коммерциализация. Мы видим значительную коммерческую возможность для CTX001,и мы верим, что сможем еще больше расширить эту возможность, полностью используя широту возможностей Vertex, включая наш признанный и проверенный опыт НИОКР и коммерциализации при серьезных заболеваниях, чтобы быстрее доставить CTX001 большему количеству пациентов по всему миру ». «Работая с Vertex, мы добились огромного прогресса с CTX001, первой терапией на основе CRISPR / Cas9, демонстрирующей доказательство концепции в клинике, и вместе мы открыли новые горизонты в лечении генетических заболеваний. В настоящее время мы ввели CTX001 более чем 30 пациентам, с самым длительным периодом наблюдения, превышающим два года, и мы находимся на пути к завершению включения в оба клинических испытания в этом году », - сказал Самарт Кулкарни, доктор философии, главный исполнительный директор CRISPR. 📌 ✅Подписывайтесь и читайте актуальные новости, обзоры, прогнозы и аналитику. Ставьте👍если пост был полезен.